Jak możemy poprawić w Europie dostęp do wczesnego leczenia chorób rzadkich?
Po pierwsze, trzeba posiadać możliwość leczenia, obecnie aktywnie pracujemy w Europie i na całym świecie, aby zapewnić leczenie ludziom cierpiącym na choroby rzadkie. Oczywiście, leczenie to z jednej strony produkty medyczne, produkty farmaceutyczne, które na dziś są bardzo drogie, co powoduje problemy w niektórych państwach członkowskich, jak w przypadku Polski. Z drugiej strony, zapewniamy także inny typ leczenia, który jest o wiele bardziej podstawowy, we współpracy z ekspertami w tzw. zespołach międzydyscyplinarnych, ponieważ każda osoba cierpiąca na rzadką chorobę potrzebuje zazwyczaj pomocy sześciu lub siedmiu różnych specjalistów. To jest coś, co Narodowe Plany dla Chorób Rzadkich muszą stworzyć i skoordynować - międzydyscyplinarne zespoły są konieczne dla osób cierpiących na choroby rzadkie.
Jakie kryteria powinny być użyte przy ocenie leków sierocych, żeby umożliwić pacjentom jak najszybszy do nich dostęp?
Kryteria używane dla leków i produktów sierocych przez Europejską Agencję Leków są standardowe dla każdego leku, który przechodzi przez każdy etap i fazę testów. W normalnych okolicznościach, sieroce produkty medyczne w większości przypadków nie służą tylko ludziom cierpiącym na choroby rzadkie, ale w krótkim czasie są rozszerzane na ludzi cierpiących na choroby przewlekłe.
Jak ocenia Pan działalność Europejskiej Sieci Referencyjnej do tego pory?
Uważam, że to jest jeden z najważniejszych sukcesów Unii Europejskiej. Możemy oceniać tę działalność tylko po jednym roku jej istnienia, ale pierwsze wyniki są naprawdę bardzo pozytywne. W szczególności, ponieważ stworzyliśmy ideę współpracy, która nie była zbyt skonsolidowana w wielu szpitalach i wśród wielu lekarzy w całej Europie. Dziś kiedy stoi się naprzeciw choroby, której się nie zna i której nie można szybko zdiagnozować, można mieć pewność, że Europejska Sieć Referencyjna posiada takie możliwości - i to jest teraz najważniejsza rzecz.
