Minister Zbigniew Król zapowiedział powołanie Zespołu do spraw Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Prace zespołu zajmą kilka miesięcy. Ale jest dokument „Polityka lekowa państwa”, przyjęty przez Radę Ministrów. Zakłada on m.in. lepszy dostęp do innowacyjnych leków, również w chorobach rzadkich. Kiedy możemy się spodziewać realizacji zapisów i jakie to będą działania?
Marcin Czech: Dokument obowiązuje już od mniej więcej dwóch miesięcy. I rzeczywiście, w pewnym sensie, zapewniliśmy w nim wyjątkowe miejsce dla chorób rzadkich. Po pierwsze dlatego, że często dotyczą dzieci, grupy, o którą szczególnie dbamy i otaczamy opieką. Po drugie, dlatego, że terapie dostępne w niewielu chorobach rzadkich, mówię o farmakoterapii, są z różnych powodów bardzo drogie. W związku z czym nie spełniają chociażby kryterium kosztowej efektywności. I powinniśmy mieć zastosowane trochę inne kryteria podejścia do naszego procesu podejmowania decyzji, jeśli chodzi o ich refundację. Stąd w „Polityce lekowej”, która jest dokumentem strategicznym na pięć najbliższych lat, jest sugestia, aby zastosować inne kryteria decyzyjne, takie jak analiza wielokryterialna, do tego, aby wziąć pod uwagę fakt, że jest to jedyna opcja terapeutyczna albo fakt, że takie schorzenie ma duże znaczenie społeczne, czy inne elementy, które normalnie w kryteriach refundacyjnych nie są brane pod uwagę. To nie znaczy, że my zastępujemy ustawę refundacyjną MCDA, wcale tak nie będzie, robimy niejako nakładkę na ten proces decyzyjny, by nasze decyzje były transparentne, nieobarczone błędem i by środki trafiły do najbardziej potrzebujących. Mam nadzieję, że pierwsze miesiące przyszłego roku będą czasem dostosowywania prawa, głównie ustawy refundacyjnej, ale być może nie tylko, do tego, by w taki sposób podejść, jeśli chodzi o farmakoterapię chorób rzadkich. Chciałbym jeszcze z dużą mocą potwierdzić, że to jest tylko niewielki wycinek leczenia chorych z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi. Tu potrzebne jest kompleksowe podejście, opieka koordynowana i zaangażowanie całego systemu ochrony zdrowia. Nie tylko małego wycinka, którym jest farmakoterapia, w dodatku nadająca się do zastosowania tylko w określonych schorzeniach i dla określonych grup pacjentów.
Tym bardziej, że zaledwie 3 procent chorób rzadkich ma wynalezioną jakąkolwiek opcję lekową. Natomiast z grupy chorób rzadkich wydziela się choroby ultrarzadkie. Czy taki podział nie ograniczy jeszcze bardziej dostępu do leczenia?
Marcin Czech: Podział na choroby rzadkie i ultrarzadkie nie jest naszym polskim podziałem, który związany jest z refundacją. To w ogóle bardziej filozoficzna dyskusja o systemach utylitarnych i egalitarnych oraz rodzajach podejścia do terapii. To głębszy problem. Bo czy powinniśmy się koncentrować bardziej na działaniach prewencyjnych, mniej na leczniczych, czyli na działaniach związanych ze zdrowiem publicznym? Może powinniśmy nasze działania nakierować na takie interwencje, które są tanie, a pomagamy wtedy wielkim grupom osób? Ale jakaż to jest wina rodziców, że ich dziecko jest chore? I jakiż oni mają związek z tym, że schorzenie akurat kosztuje dwa miliony złotych, podczas gdy nadciśnienie tętnicze można leczyć za 20 złotych rocznie? W związku z tym musimy mieć mieszane podejście do tego i pomagać oczywiście tym wielkim grupom osób, gdzie leczenie jest kosztowo efektywne i opłacalne, gdzie mamy dużo opcji terapeutycznych, ale nie tracić z zasięgu tych, których potrzeby są, w pewnym sensie, wyjątkowe.
A jaka powinna być polityka państwa w odniesieniu do leków stosowanych w chorobach rzadkich, zwłaszcza leków przyczynowych?
Marcin Czech: Leczenie przyczynowe – to jest otwarcie tak naprawdę nowych opcji terapeutycznych. Bo dotykamy tu chociażby terapii genowych i pewnej kombinacji działań, gdzie mamy do czynienia z bardzo dużą efektywnością, często z jednorazową interwencją, która doprowadza do wyleczenia pacjenta. Po drugiej stronie stoi to, że te terapie są horrendalnie drogie. W związku z czym musimy mieć dobry pomysł na to jak podejść do tego wyzwania, które łączy się z obciążeniem budżetowym i jak zapewnić finansowanie tego typu terapii. Co to znaczy, że cena jest fair, fair priceing? Miałem właśnie spotkanie w Kopenhadze z szefem WHO odpowiedzialnym za systemy ochrony zdrowia oraz z osobą odpowiedzialną za leki w tym szerokim WHO-skim regionie europejskim, obejmującym również byłe kraje Związku Radzieckiego, Europę Zachodnią i Środkową, i dla wszystkich tych krajów ceny leków, o których rozmawiamy, są olbrzymim wyzwaniem. Państwa łączą się w grupy zakupowe po to, aby ich siła negocjacyjna była większa. Światowa Organizacja Zdrowia rozważa szerszą debatę na temat tego, jak powinny być ustalane ceny leków przez firmy farmaceutyczne. Czy pięcio- czy sześciocyfrowe sumy, które wiążą się z leczeniem jednego pacjenta, jednej interwencji, są uzasadnione, nawet w kosztach odkrywania i rozwoju produktów, które są bardzo wysokie, ale które częściowo ponoszone przez sektor publiczny (chociażby w wyższych uczelniach, które nad tym pracują)? W związku z czym czeka nas w Europie i na świecie dyskusja o tym co znaczy „fair priceing”. Być może to doprowadzi do sytuacji, w której ta dostępność będzie większa. A nie tak, jak ja mówię, że "lek będzie oglądany przez szybę" albo jak mówi WHO "lek leżący na półce", do którego nawet obywatele krajów Europy Zachodniej nie mogą sięgnąć, bo jest za drogi.
