Jaka jest Pana opinia na temat podnoszonej często dostępności chorych do leków niezarejestrowanych?
Będąc regulatorem z racji swojej pracy zawodowej, mam umiarkowany entuzjazm do pośpiechu przy rejestracji produktów leczniczych. Ponieważ wśród regulatorów krąży powiedzenie, że im szybciej coś rejestrujemy, tym szybciej to zdejmujemy z rynku, to wymusza znacząco rozwagę. Z jednej strony jest zawsze rzesza pacjentów, którzy w ramach słabo zaspokojonej potrzeby medycznej oczekują na nowe leki i wywierają ogromną presję na organy kompetentne, z drugiej strony organy te muszą być ponad różnego rodzaju naciski, biznes i presje firm farmaceutycznych, które szybciej chcą wejść na rynek (to zrozumiałe ze względów finansowych) i muszą niezwykle wnikliwie podejmować decyzje, które skutkują potem bezpieczeństwem. Chciałbym zwrócić tu uwagę na to, że rejestracja produktu leczniczego to nie tylko stwierdzenie czy jest on skuteczny w proponowanym wskazaniu, ale również stwierdzenie czy jest on bezpieczny dla pacjenta i czy jest dobrej jakości. To jakby mniej istotna sprawa, bo ta jakość w związku z innymi procedurami podnoszona jest już we wczesnej jego produkcji.
Jeśli natomiast mówimy o lekach zarejestrowanych na poziomie europejskim to faktem jest, że w Polsce szczególnie długa jest droga od momentu zarejestrowania do refundowania danego leku. Co zrobić, by skrócić ten czas?
Tu jest kilka rzeczy, które trzeba by podnieść. Po pierwsze w naszej ustawie refundacyjnej z wystąpieniem o refundację może mierzyć się firma farmaceutyczna. Natomiast, co dla mnie zaskakujące, kiedy minister zdrowia kreujący politykę zdrowotną w Polsce, nie może podjąć takiej decyzji, decyzji sam z siebie o refundacji. Druga sprawa, procedury podjęcia decyzji refundacyjnej pozornie są proste. Tak naprawdę wydłuża się czas ponad te 180 dni. Wprowadza się różne „sztuczki”, których celem jest wydłużenie procedowania, aby opóźnić termin wejścia danego leku na rynek, czasu kiedy trzeba będzie za ten lek płacić. Wydaje mi się, że należałoby zmienić trochę wymagania w stosunku do AOTM, która przede wszystkim powinna zająć się udzielaniem podpowiedzi na pytanie: czy w kontekście problemów polskiej ochrony zdrowia dany lek jest istotny na tyle, że trzeba go refundować? Czy niesie on ze sobą innowacyjność terapeutyczność i skuteczność stosowania tego leku? Wiem, że AOTM pochyla się również nad bezpieczeństwem. Osobiście uważam, że jakby dubluje pracę Agencji Rejestracji, ponieważ to regulatorzy zajmujący się rejestracją leku mają doskonałe narzędzia, ogromne doświadczenie w skali całego świata i to oni powinni wypowiadać się w kwestiach bezpieczeństwa, a nie agencje zastanawiające się nad refundacją leku. Nie ma leków bez działań niepożądanych. My często nie znamy działań niepożądanych i opowiadamy, że lek jest całkowicie bezpieczny. Tak nie jest. Nie ma leków niebezpiecznych. Leki są szczególnie niebezpieczne w rękach ludzi, którzy nie wiedzą, jak się nimi posługiwać.
Bezpieczeństwo to jedno, ale nierzadko też podejmowane są takie działania, które mają sprawdzić skuteczność leku pomimo że jest zarejestrowany i refundowany. Czy to jest zasadne?
Skuteczność rejestracyjna i refundacyjna to są dwie różne skuteczności. Rejestrując lek, zastanawiamy się czy nowa cząsteczka, mieszanina nowych cząsteczek, może znaleźć się na rynku i będzie nieść postęp terapeutyczny. Na ile będzie ten postęp terapeutyczny to oczywiście wiemy po zarejestrowaniu leku. We wstępnym etapie mówimy tak, jest to interesujący mechanizm działania, to interesująca cząsteczka, dobrze rokuje i wstępne badania wykazały jakąś jej skuteczność. Pojawia się pytanie: czy za tę skuteczność powinniśmy płacić duże pieniądze? No właśnie. Do tego potrzebna jest Agencja Oceny Technologii Medycznych, która powinna rozważyć przydatność tej nowej odsłony przydatności danego produktu leczniczego.
