Od stycznia obowiązuje nowa lista leków refundowanych. Przynosi ona szereg zmian, m.in. w dostępie do terapii szpiczaka plazmocytowego. Jak ocenia pan te zmiany?
Każda zmiana w terapii szpiczaka plazmocytowego, związana z większym dostępem do leków przeciwszpiczakowych jest pożądana i korzystna. Cieszę ze zmian, które już zaszły. Zawsze jest to krok w dobrą stronę. Wciąż jednak pozostaje całkiem spora grupa leków, które nie są refundowane. Zarówno ja, jak i większość moich kolegów, którzy zajmują się terapią szpiczaka plazmocytowego, chcielibyśmy, by każdy lek, który jest zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków, był automatycznie dostępny w rutynowej, otwartej praktyce lekarskiej. Tak niestety nie jest. Te zmiany, które zostały wprowadzone cieszą mnie, bo w sposób istotny zwiększy się dostępność do nowoczesnych leków przeciwszpiczakowych.
Jakie to leki i jak one działają? Co za tym idzie – którzy pacjenci na tym najbardziej skorzystają?
Tych leków jest kilka. Zmiany, które nastąpiły w programie lekowym terapii szpiczaka plazmocytowego są kompleksowe i dotyczą zarówno leczenia pierwszoliniowego, jak i postaci opornych. Dzięki tym zmianom pojawiły się nowe leki, ale też zwiększyła się dostępność do leków, które już wcześniej były finansowane w ramach programu lekowego. Dodatkowo, jeden z leków z programu lekowego zniknął, by pojawić się w ramach katalogu świadczeń, a ten sposób finansowania znosi szereg ograniczeń w stosowaniu tych terapii. Tym lekiem jest lenalidomid i jest stosowany na każdym etapie leczenia szpiczaka plazmocytowego. Ta zmiana, czyli wycofanie tego leku z programu lekowego, umożliwia zastosowanie go w leczeniu podtrzymującym po transplantacji autologicznej. To jedna z podstawowych zmian. Ważną zmianą w nowym programie lekowym obowiązującym od 1 stycznia 2023 roku jest znacznie poszerzony dostęp do daratumumabu. Daratumumab to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko CD-38, które w sposób korzystny zmienia skuteczność terapii na każdym etapie leczenia. Daratumumab możemy już stosować w ramach pierwszej linii u chorych, którzy kwalifikują się do transplantacji autologicznej. Daratumumab jest przez program dołączany do obecnie obowiązującej standardowej terapii trójlekowej VTD. Zwiększa to skuteczność terapii przy praktycznie zerowym wpływie na toksyczność. Jest to więc naprawdę bardzo duża zmiana dla chorych, którzy się do transplantacji kwalifikują. Daratumumab możemy stosować również w liniach późniejszych, dla chorych z chorobą oporną i nawrotową. Dotychczas mogliśmy go stosować w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem, ale od linii trzeciej, bądź w linii drugiej u chorych, którzy byli wcześniej poddawani transplantacji autologicznej. To bardzo zawężało stosowanie tego leku u chorych z opornym szpiczakiem. Teraz możemy robić to bez żadnych ograniczeń, tak jak dopuszcza rejestracja w skojarzeniu bortezomibu i deksametazonu. Daratumumab możemy stosować w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem u chorych z opornym szpiczakiem plazmocytowym, startując już od linii drugiej. Jeśli zastanowimy się nad skutecznością tych nowych terapii w szpiczaku, jest to chyba najbardziej skuteczna terapia przeciwszpiczakowa. Bardzo się cieszę, że możemy ją stosować.
Druga rzecz to nieco większy dostęp do chemioterapii KRd. Wśród chorych kwalifikowanych do transplantacji autologicznej pojawiły się subpopulacje, które wcześniej nie były objęte programem lekowym. Z perspektywy lekarza i pacjenta te zmiany w niewielki sposób zmienią dostępność terapii KRd (karfilzomib, lenalidomid, deksametazon). Zaistniała jeszcze jedna zmiana, można powiedzieć kosmetyczna, ale też ważna. Do grudnia ubiegłego roku mogliśmy stosować trójlekową chemioterapię obejmującą inhibitor proteasomów: iksazomib w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem. Ta terapia nazywa się IRd. Była ona adresowana do chorych z wysokim ryzykiem cytogenetycznym, ale od linii trzeciej, podczas gdy rejestracja tej chemioterapii już formalnie jest od linii drugiej. Teraz możemy stosować już tę chemioterapię od linii drugiej, jak dopuszcza EMA. Dopuszczono też do finansowania lek elotuzumab, drugie przeciwciało monoklonalne przeciwko SLAMF7. Ma ono korzystny wpływ poprzez modyfikację układu biologicznego pacjenta i szereg różnych innych mechanizmów. To bardzo ciekawa cząsteczka. Od 1 stycznia dostępna jest w skojarzeniu z pomalidomidem od linii trzeciej.
Jak w praktyce zmienia się sytuacja pacjentów? Jak duże szanse daje im to leczenie?
Każda nowoczesna terapia zwiększa odsetek pacjentów, którzy odpowiadają na chemioterapię i w większości przypadków ta odpowiedź jest dłuższa. To bezdyskusyjna korzyść dla chorych, ponieważ lepsze leki to lepsza i dłuższa odpowiedź na nie. Pacjenci żyją dłużej i w większym komforcie. Poprawia się również możliwość wyboru leków przez lekarza, ponieważ wcześniej o wyborze terapii na poszczególnych etapach leczenia decydował administracyjny program lekowy. Lekarz dawał to, co mógł, co było dofinansowane. Obecnie, na poszczególnych etapach leczenia mamy coraz więcej nowoczesnych leków przeciwszpiczakowych i ich wybór będzie wynikał z decyzji czy rekomendacji lekarza. Jeśli lekarz będzie uważał, że taka chemioterapia będzie lepsza w danym przypadku klinicznym z różnych powodów, na przykład doświadczenia z tą chemioterapią, oraz, co jest bardzo ważne, z decyzji pacjenta. Są chemioterapie doustne (IRd) i pacjent z różnych powodów może decydować się właśnie na taką całkowicie doustną. To ważne, bo należy pamiętać, że nowoczesne leki przeciwszpiczakowe nie tylko wydłużają w sposób numeryczny trwanie życia chorym, ale również poprawiają jego jakość. Tym samym, o wyborze terapii decyduje nie tylko program lekowy, jak dotychczas, ale też wiedza lekarza i decyzja pacjenta. Zwiększone armamentarium leków przeciwszpiczakowych poprawia komfort życia pacjentów, wydłuża ich życie, poprawia też komfort nas, lekarzy przy podejmowaniu decyzji odnośnie optymalnej terapii przeciwszpiczakowej.
Można więc powiedzieć, że leczenie szpiczaka plazmocytowego w tym roku jest o tyle lepsze, że łatwiejsze jest ordynowanie tych leków, mniej proceduralnie, a dokonywane bardziej na podstawie efektu terapeutycznego.
Tak można powiedzieć. Chciałbym też wspomnieć o jeszcze jednej niedużej zmianie. Lenalidomid pojawił się w katalogu świadczeń. I jest to ważna rzecz, ponieważ jest to jeden z podstawowych leków przeciwszpiczakowych. I dzięki temu, że jest w katalogu, możemy go swobodniej stosować, m.in. poprzez wprowadzenie leczenia podtrzymującego, czego wcześniej nie było. I to jest taka trochę cicha zmiana, ale bardzo ważna, bo ona w sposób zdecydowany poprawi jakość życia chorych ze szpiczakiem w Polsce.
Mamy już dużo, ale jeszcze chyba nie wszystko. Jakich jeszcze zmian oczekuje środowisko lekarzy, a przede wszystkim pacjentów? Jakie kolejne terapie są potrzebne?
Bardzo bym chciał stosować wszystkie leki zarejestrowane w szpiczaku plazmocytowym. Tak mówi wiedza medyczna, a ja tymczasem jestem związany programem lekowym. Takim lekiem jest izatuksymab, przeciwciało monoklonalne przeciwko CD-38, które ma nieco inny mechanizm działania biologicznego niż daratumumab i jest zarejestrowany w skojarzeniu z karfilzomibem i deksametazonem oraz w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem. Wydaje mi się, że tego nam brakuje, bo nie mamy terapii silnych w zaawansowanych fazach choroby. Są to terapie w procesie. Podobna terapia trójlekowa to taka, gdzie do karfilzomibu i deksametazonu dołączony jest daratumumab. I to też jest terapia, którą chciałbym móc rozważać u moich pacjentów. Są też terapie najbardziej zaawansowane, których jestem ogromnym zwolennikiem. Mamy już zarejestrowane przeciwciała bispecyficzne. Ich proces refundacyjny powoli się rozpoczyna. To jest terapia, która bardzo dużo zmieni i da nam kolejne narzędzie, które będziemy mogli wykorzystywać w terapii szpiczaka plazmocytowego. Są też terapie CAR-T z modyfikowanymi ludzkimi limfocytami, zarejestrowane już od kilku miesięcy w Europie. W Polsce są niedostępne z różnych powodów, w tym z braku refundacji. Zawsze powtarzam, że życie pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym składa się z „cegiełek” – każda chemioterapia i skuteczne leczenie dają kolejną taką „cegiełkę”, budującą życie chorego. Im więcej „cegiełek” ma lekarz, które może zastosować u pacjenta, tym życie pacjenta jest dłuższe i lepsze.
Dziękuję za rozmowę.
