Jest Pan przewodniczącym Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu. Jakie są priorytety Rady na najbliższe miesiące?
Chcielibyśmy, żeby jak największa liczba pacjentów z chorobami rzadkimi została objęta leczeniem, leczeniem refundacyjnym, gdyż tylko pełna opieka kompleksowa jest w stanie pomóc tym chorym i ich rodzinom. Proszę pamiętać o tym, że choroba ultrarzadka jest genetycznie uwarunkowana i warunkuje przebieg choroby. Bez odpowiedniego leczenia pacjent skazany jest na niebyt. Tylko dobre leczenie i jak najszersze możliwości terapeutyczne są nadzieją dla naszych pacjentów.
Z czego jest Pan zadowolony, a co budzi największy Pana niepokój?
Jestem zadowolony z każdego pacjenta, który został zdiagnozowany i objęty leczeniem w naszym kraju. I liczę na to, że wszyscy pacjenci, u których będą wykryte choroby rzadkie będą objęci leczeniem.
