W wydarzeniu wzięło udział ponad 100 osób w tym wiceminister zdrowia Marcin Czech wraz z wiceministrem Zbigniewem Królem oraz dr Roman Topór-Mądry prezes AOTMiT, dr Marek Woch z ramienia NFZ, klinicyści i przedstawiciele Polskiej Grupy Eksperckiej „Polska dla Chorób Rzadkich” prof. Jolanta Sykut-Cegielska, prof. Anna Latos-Bieleńska oraz dr Jakub Gierczyński, teoretycy systemu opieki zdrowotnej, przedstawiciel DG Sanco Antoni Montserrat, przedstawiciel EMA COMP, wiceprezes EURORDIS i członek EUNETHTA François Houÿez, przedstawiciele organizacji pacjenckich zrzeszających osoby i rodziny dotknięte chorobami rzadkimi, Izba Gospodarcza "Farmacja Polska" przedstawiciel Zespołu ds. Chorób Rzadkich Agnieszka Grzybowska-Zalewska oraz liczni przedstawiciele firm farmaceutycznych. Konferencja objęta była patronatem medialnym Medexpressu i prowadzona była przez redaktor Iwonę Schmallę oraz prezesa Krajowego Forum Orphan panem Mirosława Zielińskiego.
W związku z przyjęciem przez rząd dwa miesiące temu Nowej Polityki Lekowej oraz będących na ukończeniu prac nad oczekiwanym opracowaniem i przyjęciem Planu dla Chorób Rzadkich Konferencja miała na celu:
- wypracowanie konsensusu w sprawie włączenia rzadkich chorób i leków sierocych do polskiego porządku prawnego ochrony zdrowia,
- w ślad za Polityką Lekową formalne ograniczenie wykorzystania wskaźnika QALY w procesach refundacyjnych dotyczących leków sierocych,
- uzgodnienie modelu finansowania refundacji leków sierocych poprawiającego dostęp do refundowanych terapii
- wypracowanie koncepcji optymalnej struktury zarządzania obszarem zdrowotnym chorób rzadkich.
Konkluzje z debaty
Debata przyniosła szereg ciekawych ustaleń i zaleceń, których szybka realizacja skutkować będzie poprawą leczenia pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi. Kluczowa lista zaleceń obejmuje:
W zakresie prac nad Narodowym Planem dla chorób rzadkich Ministerstwo Zdrowia zadeklarowało zakończenie prac i przedstawienie projektu dokumentu pod debatę publiczną do końca 1 kwartału 2019. Zalecany jest podział Planu na 2 części. Pierwsza część, ogólna (stała) o charakterze „quasi konstytucji chorób rzadkich” zawierająca definicje i kluczowe stwierdzenia w zakresie egalitarnego traktowania chorób rzadkich i ustanowienia ich jako priorytetu zdrowotnego. Drugą część winny stanowić okresowe 2-letnie plany operacyjne wyznaczające konkretne zadania dla poszczególnych podmiotów i jednostek włączonych w leczenie chorób rzadkich.
Jeszcze w 2018 roku powołany zostanie przez ministra zdrowia międzyresortowy Zespół ds. opracowania Planu dla Chorób Rzadkich, z zadaniem finalnego opracowania dokumentu w oparciu o tekst uzgodniony w kwietniu br.
Potrzeba przyjęcia definicji chorób rzadkich w ustawie refundacyjnej zgodnej z Rozporządzeniem UE 141/2000 (występowanie nie więcej niż 5 przypadków na 10.000 mieszkańców. Nie wskazane jest tworzenie kolejnych podziałów czy też subkategorii typu ultra-rzadkich.
Należy ustanowić choroby rzadkie jako priorytet zdrowotny zgodnie z obowiązującymi w UE programami.
W celu realizacji Polityki Lekowej Państwa w stosunku do leków sierocych i innych przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich należy odstąpić od stosowania kryterium kosztowego (QALY).
Konieczne jest również dostosowanie wymogów formalnych (w tym wytycznych) AOTMiT w zakresie leków sierocych i innych przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich.
W celu zapewnienia równego dostępu do leków należy utworzyć, poczynając od roku 2020, odrębny budżet dedykowany dla leków sierocych i innych przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich.
W celu poprawy zarządzanie obszarem chorób rzadkich należy utworzyć Departament Chorób Rzadkich lub Agencję Chorób Rzadkich podległą Ministrowi Zdrowia. Prace tej jednostki powinny być wsparte utworzeniem Rejestru Chorób Rzadkich.
W trakcie konferencji przeprowadzona została wśród uczestników interaktywna ankieta wskazująca na kierunki i oczekiwania środowiska w zakresie kluczowych rozwiązań systemowych dotyczących poprawy systemu opieki zdrowotnej dla pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi. Poniżej przedstawiamy jej wyniki:
Organizatorzy dziękują za wparcie procesu reform obszaru zdrowotnego chorób rzadkich, obecność i debatę ukierunkowującą reformy w zakresie poprawy dostępu do terapii lekowych przeznaczonych dla chorób rzadkich. Kolejny Kongres Chorób Rzadkich i Leków Sierocych odbędzie się jesienią 2019 roku.
Źródło: Zarząd Krajowego Forum Orphan
