- Współistnienie tych chorób jest oczywiste. Cukrzyca niszczy naczynia, powodując najpierw drobne, potem coraz większe szkody. Atakuje zarówno małe, jak i duże naczynia – przypominała podczas panelu „Game-changer i co dalej? Dostępność terapii, które definiują postęp w medycynie” prof. Beata Naumnik, kierownik I Kliniki Nefrologii i Transplantologii z Ośrodkiem Dializ, Uniwersytet Medyczny w Białymstoku. W sposób niebudzący wątpliwości indukuje więc choroby serca i nerek, które – następnie – same zaczynają się „napędzać”. – Jeśli serce, czyli pompa organizmu, źle działa, nerki nie mogą prawidłowo filtrować. Jeśli szwankują nerki, cały organizm, w tym serce, pracuje gorzej.
Pojawienie się flozyn i kolejne badania potwierdzające ich szerokie spektrum działania były dla diabetologów, kardiologów i nefrologów – bez większej przesady – jak początek nowej epoki. – Do tej pory nie mieliśmy leku o takim spektrum działania, również w wymiarze kardioprotekcyjnym – podkreślała ekspertka. Jak mówiła, jeśli pacjent z przewlekłą niewydolnością nerek jest leczony flozynami, dzięki zmniejszeniu albuminurii jest ogromne prawdopodobieństwo, wręcz pewność, że później będzie musiał być dializowany, później rozwinie schyłkową niewydolność nerek. – Być może nigdy nie będzie kandydatem do przeszczepienia! – mówiła. Jednak, w przypadku pacjenta nefrologicznego, niezależnie od efektu leczniczego podstawowej choroby, flozyny będą chronić serce tego pacjenta, a ponieważ umożliwiają również zmniejszać ładunek sodu, pomagają w kontroli nadciśnienia tętniczego krwi. Zmniejszając cukier – radzą sobie z zagrożeniem cukrzycą. – Nawet pacjent obciążony genetycznie może tej cukrzycy nie rozwinąć.
Z kolei zastosowane u pacjenta ze zdiagnozowaną cukrzycą flozyny będą chronić serce i nerki. Jak tłumaczyła prof. Naumnik, choroby, w których flozyny okazują się game changerem, są powszechne i „nie bolą”. Pacjenci nie zgłaszają się na czas, więc tym bardziej potrzebne jest skuteczne narzędzie, by hamować powikłania i wydłużać życie chorych. Ale na tym efekcie, jak mówiła, korzystają nie tylko pacjenci, lecz również system. – Wydłużamy jednocześnie czas, w jakim pacjenci potrzebują najdroższych terapii. Niekiedy stają się one w ogóle niepotrzebne.
Czy są szanse, że decydenci dostrzegą owe korzyści dla systemu? Jak podkreślał Tomasz Latos, przewodniczący sejmowej Komisji Zdrowia, o konieczności poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii toczą się dyskusje nie tylko w samej komisji i jej podkomisjach, ale również on osobiście rozmawia z przedstawicielami Ministerstwa Zdrowia, w tym przede wszystkim z odpowiedzialnym za politykę lekową wiceministrem Maciejem Miłkowskim. – W ostatnich latach bardzo wiele pod tym względem zmieniło się na plus, co dostrzegają również pacjenci. Oczywiście, chce się, żeby było jeszcze lepiej – przyznał, zapowiadając, że posłowie będą pilnować, by wzrost nakładów na zdrowie był w dużej części przeznaczany na zapewnienie dostępności do nowych terapii. – Są twarde dane pokazujące, dlaczego trzeba sięgać po te leki – podsumował.
Dr Jarosław Frąckowiak, prezes PEX PharmaSequence podkreślał, że choć w ostatnich latach nastąpił duży postęp w dopuszczaniu innowacyjnych terapii do refundacji, w Polsce ogółem jest refundowanych dla pacjentów 35 proc. wszystkich zarejestrowanych, przy średniej UE – 45 proc. Jak mówił, nie tylko decyzje refundacyjne, ale też fizyczna dostępność dla pacjentów i przede wszystkim kryteria włączania decydują o realnej dostępności. – Jest oczywiście niemożliwe, ze względów finansowych, by cząsteczka była dostępna dla wszystkich, którzy mają wskazania – przyznał, ale przypomniał, że pełny poziom dostępności dotyczy tylko 22 proc. innowacyjnych terapii. Kolejnym czynnikiem działającym na niekorzyść pacjentów jest czas, w jakim lek staje się refundowany – w Polsce to ponad 720 dni od złożenia wniosku (mediana). W UE – ok. 400 dni. A ponieważ, jak przypominał, olbrzymia część innowacyjnych cząsteczek obejmowana jest refundacją w ramach programów lekowych, pacjent musi czekać faktycznie jeszcze dłużej ze względu na proces administracyjny, kontraktowanie świadczeń z placówkami medycznymi.
Flozyn, jak mówiono w trakcie panelu, akurat te opóźnienia nie dotyczą – są one objęte refundacją apteczną, natomiast problemem są ograniczenia wskazań. Jak tłumaczyła prof. Naumnik, nefrolodzy wręcz apelują o ich modyfikację – chodzi o oznaczenie poziomu albuminurii (≥200 mg/g). Za odstąpieniem od tego kryterium, zdaniem ekspertki, przemawiają zarówno względy praktyczne (bo nie każde laboratorium wykonuje to badanie) jak i merytoryczne – niektórzy pacjenci, wykazujący „lepsze” wyniki powinni mieć dostęp do tych leków, bo ich nerki są wręcz bardziej upośledzone. – Flozyny zmniejszają hiperfiltrację w kłębuszku nerkowym, co pociąga za sobą spadek albuminurii. Jeśli ona występuje, niezależnie od tego, czy wskaźnik wynosi 200 czy 80, pacjent odniesie korzyść. Nerki będą pracować dłużej – podkreślała, dodając, że z punktu widzenia nefrologów odcięcie jest całkowicie sztuczne i nieuzasadnione.
Nefrolodzy – obok diabetologów i kardiologów – poparli również apel o wpisanie flozyn na listę „S” – czyli leków dla seniorów. Apel ten w kwietniu wiceministrowi zdrowia Maciejowi Miłkowskiemu przekazały organizacje pacjentów, a do tej pory podpisało się pod nim już kilkuset przedstawicieli zainteresowanych środowisk.
Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków – jednej z organizacji, które inicjowały przygotowanie apelu, podkreślała, że flozyny są odpowiedzią na problem wielochorobowości seniorów, umożliwiając znaczącą poprawę jakości leczenia ich problemów zdrowotnych i zapobiegania powikłaniom. – Dla starszych osób każdy wydatek jest ciężki – przypominała, zwracając uwagę, że lista „S” nie podlegała znaczącym aktualizacjom. – Wiemy, że nie wszystkie środki, przeznaczane na jej finansowanie, są wykorzystane – zaznaczyła.
Podczas dyskusji wzięto pod lupę również inny problem zdrowotny – jak mówiono, bagatelizowany i wręcz dla systemu (a także nawet samych pacjentów) „niewidzialny”. To przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa.
Prof. Maciej Kupczyk, prezes Polskiego Towarzystwa Alergologicznego stwierdził wręcz, że ta choroba, która dotyka ok. 4 proc. populacji, jest bagatelizowana przez pacjentów i system. Powód? Ma wiele postaci łagodnych, z którymi „można żyć”. Są jednak też postaci ciężkie, na które choruje kilkanaście tysięcy osób w skali kraju. – Jest to choroba ludzi młodych, która wyłącza ich z aktywności zawodowej, społecznej. Chorują częściej mężczyźni – wyliczał. Ciężka postać wiąże się z dużą absencją chorobową, co potwierdzają dane ZUS. Leczenie obejmuje, między innymi, przyjmowanie sterydów systemowych – a to wiąże się z ryzykiem rozwinięcia powikłań (jaskra, zaćma, osteoporoza). Leczenie, mówiąc inaczej, generuje ogromne koszty dla systemu – w przyszłości. Jest możliwe – a raczej konieczne – również leczenie operacyjne, co więcej u dużej grupy pacjentów musi być ono powtarzane, i to więcej niż raz. – Żadna reoperacja nie jest łatwym zabiegiem – przypominał ekspert. Są pacjenci, którzy przechodzą takie zabiegi średnio co dwa lata.
Game changerem w tym przypadku są leki biologiczne – zarejestrwoane, dostępne (bo refundowane w innych wskazaniach), wpisane w standardy postępowania. – Są w stanie zahamować to błędne koło progresji choroby, nawrotów polipów z najcięższymi postaciami – mówił prof. Kupczyk. Leki te, stosowane w astmie i AZS, czyli chorobach które mają wspólny mianownik, zapalenie typu drugiego, są sprawdzone i bezpieczne.
Hubert Godziątkowski, prezes zarządu Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych przedstawił wyniki badań, z których wynika, że jakość życia pacjentów z ciężkimi postaciami choroby jest wręcz niższa niż np. pacjentów z chorobą Parkinsona. Składają się na to liczne reoperacje (rekordzista – 17 zabiegów do tej pory), z których każda wyłącza chorego na minimum 15 dni z życia zawodowego. Do tego trzeba doliczyć czas i środki finansowe przeznaczane na diagnostykę, częste wizyty u lekarzy POZ. – W 2022 roku, jak przekazuje ZUS, w przypadku mężczyzn przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa było częstszą przyczyną absencji chorobowej niż padaczka, łuszczyca czy niektóre nowotwory – dodał.
O tym, czym są leki biologiczne biorównoważne, jak wpływają na postęp w medycynie i dlaczego warto cały czas zwiększać dostęp do terapii biologicznych biorównoważnych, które są terapiami nowoczesnymi i potrzebnymi, mówił Krzysztof Kopeć – prezes Polskiego Związku Pracowdawców Przemysłu Farmaceutycznego – Krajowych Producentów Leków.
- W Polsce lekami biologicznymi jest leczony niski odsetek pacjentów – przypomniał. Powód? Leczenie odbywa się w ramach programów lekowych, do których obowiązują ostre kryteria włączenia oraz zawężenie – w stosunku do wskazań rejestracyjnych – refundacji. Uzasadnieniem jest wysoki koszt terapii. – Ale od piętnastu lat mamy już leki biorównoważne, które są tak samo skuteczne i bezpieczne. I o wiele tańsze. Koszt terapii obniżył się w niektórych chorobach o 80 proc. – podkreślał prezes Kopeć, zauważając jednocześnie, że nie nastąpiło – bynajmniej – proporcjonalnie duże zwiększenie dostępności do nowych cząsteczek. – Jeśli mówimy o lekach biologicznych, to tak naprawdę dwa momenty są kluczowe, dwa momenty zmieniają reguły gry. Gdy pojawia się nowy lek oraz gdy pojawia się będący jego odpowiednikiem lek biorównoważny.
Zwrócił również uwagę, że nie tylko kwestie finansowe, ale i organizacyjne utrudniają pacjentom dostęp do leczenia, bo liczba ośrodków, które są gotowe prowadzić programy lekowe, wcale nie jest duża. – Warto byłoby podjąć działania zmierzające do poszerzenia dostępu. Część pacjentów mogłaby otrzymywać to leczenie w AOS, szpitale pozostawałaby dla najbardziej skomplikowanych przypadków. Trzeba przemyśleć kwestię refundacji aptecznej – przekonywał.
Do wątku dostępności pacjentów do świadczeń – w tym przypadku terapii lekowych – nawiązał Jakub Adamski, dyrektor Departamentu Współpracy w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta. Przyznał, że do Biura RPP trafiają pacjenci, którzy doświadczyli nierówności w dostępie do terapii. Na przykład tacy, którzy „coś słyszeli” o dostępnym leku, ale nikt ich nie poinformował we właściwy sposób, nie pokierował ich tak, by potencjalna opcja stała się realna. – Dzięki temu, że pracujemy ze wszystkimi: z pacjentami, ze świadczeniodawcami, z płatnikiem, regulatorem, mamy możliwość wyjaśnienia przyczyn problemu. Również takiego, że program lekowy teoretycznie działa, ale w praktyce nie jest dostępny – mówił.
Do podniesionych w trakcie dyskusji kwestii odniósł się Mateusz Oczkowski, naczelnik Wydziału Refundacyjnego, Departament Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. Jak przypomniał, Polska w ostatnim czasie awansowała o pięć miejsc w europejskim rankingu dostępności do nowych terapii, a decyzje zapadające w Ministerstwie Zdrowia – w 2022 roku refundacja 115 nowych cząsteczkowskazań – znajdują odzwierciedlenie w różnego rodzaju raportach, przygotowywanych na użytek krajowy. Obciążeniem, jak mówił, są stosunkowo stare, choć ciągle traktowane jak innowacyjne, terapie – podmioty odpowiedzialne nie są zainteresowane składaniem wniosków refundacyjnych. Jak mówił, być może problem rozwiąże nowelizacja ustawy refundacyjnej, bo zawarte tam propozycje pozwalają ministrowi zdrowia objąć takie terapie refundacją z urzędu, bez konieczności czekania na wniosek.
Jeśli chodzi o konkretne postulaty dotyczące zmiany zasad refundacji flozyn i stworzenia programu lekowego dla pacjentów z ciężką postacią przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa, Oczkowski stwierdził, że ministerstwo nie mówi „nie”, przy czym perspektywa dotycząca poszerzenia dostępu do flozyn wydaje się bliższa realizacji, bo program leczenia dupilumabem jest, jak określił, „na wczesnym etapie”.
