5 marca br. w Warszawie odbędzie już po raz czwarty Forum Medycyny Personalizowanej. Co zmieniło się w ciągu czterech lat, od czasu kiedy po raz pierwszy zaczęliśmy o medycynie personalizowanej publicznie rozmawiać?
Udało się do publicznej dyskusji wprowadzić kwestie innowacji w badaniach medycznych, diagnostyce i leczeniu. Innowacja i rozwój badań stały się jednym z najważniejszych celów, które stawia sobie rząd premiera Mateusza Morawieckiego. Więc nikt nie ma już wątpliwości, że przed nami era wdrażania nowoczesnych technologii do praktyki klinicznej zarówno w obszarze diagnostyki jak i terapii. Oczywiste jest jednak, że terapie ukierunkowane molekularnie nie zastąpią całkowicie dotychczasowego leczenia, ale – jak to widać w onkologii - będą je coraz bardziej uzupełniać. Już dziś efekt terapii celowanych w postaci przedłużenia życia np. w czerniaku mierzymy nie w miesiącach, ale latach. To samo dzieje się w leczeniu raka płuca, piersi czy nowotworach hematoonkologicznych.
A zatem oczekiwaniem chorych i profesjonalistów medycznych staje się możliwość szerokiego dostępu do nowoczesnej diagnostyki i tym samym bezpieczniejszych i skuteczniejszych sposobów terapii. W 2017 r. zostały wprowadzone nowe zasady finansowania genetycznych badań diagnostycznych, co tak naprawdę stanowiło pierwszy bardzo ważny krok dla dalszych działań nad zwiększeniem dostępu do nowoczesnych badań molekularnych dla chorych. Od tego czasu pojawiło się również w refundacji wiele nowych innowacyjnych leków. Te terapie jednak są bardzo drogie, to dziesiątki tysięcy zł, a czasami setki tysięcy zł. I tu rodzi się pytanie, jak finansować takie leczenie, czy płacić za jego efekt i jak go mierzyć.
Tegoroczna edycja Forum przebiegać będzie pod hasłem „Wartość zdrowia. Value Based Healthcare i Value Based Pricing - kluczowe aspekty Medycyny Personalizowanej”. Jak rozumie Pani te pojęcia?
Pojęcie „Value based care” ma wiele polskich definicji. Trudno precyzyjnie przenieść jego dosłowne znaczenie na język polski i dlatego rodzą się nieraz pewne wątpliwości. Dla mnie jest to pojęcie stricte ekonomiczne, ale również kliniczne. Nowoczesna medycyna rozumiana jako wykorzystanie nowych metod diagnostyki i leczenia opartych na genomice i diagnostyce molekularnej wiąże się z koniecznością przeznaczenia na ten cel znacznych nakładów finansowych. Dlatego trzeba zadać sobie pytania, jaki będzie ich efekt i jaki koszt terapii, jak zmierzyć wartość tych innowacyjnych rozwiązań, jak sprawdzić, czy naprawdę są efektywne oraz jakie mierniki do tego zastosować. Takie pytania zadaje dziś sobie wielu ekspertów ochrony zdrowia w Europie i na świecie. Pamiętajmy, że system ochrony zdrowia jest w stanie skonsumować każdą ilość środków finansowych. Dlatego wdrożenie narzędzi, które pozwolą nam monitorować jakość udzielanych świadczeń, jak również efekt zdrowotny są niezbędne. Zaprosiliśmy do udziału w konferencji prof. Zofię Das-Guptę przedstawiciela International Consortium of Health Outcomes Measurement międzynarodowej organizacji zajmującej się standaryzacją mierników. Myślę, że to będzie dla nas wszystkich bardzo interesujący wykład.
Do tej pory nie przywiązywaliśmy takiej wagi do znaczenia mierników jakości w medycynie…
Zmiany molekularne w komórkach nowotworowych, będące podstawą rozpoczęcia terapii w ramach programu lekowego, występują w stosunkowo małym odsetku. W przypadku NDRP częstość występowania mutacji EGFR w populacji kaukaskiej szacuje się na ok. 10-15%, a rearanżacji genu ALK na ok. 3-7%, w raku piersi nadekspresja receptora HER-2 występuje u 20% pacjentów. Oznacza to, że w praktyce należy wykonać badania u wszystkich chorych z danym rozpoznaniem patomorfologicznym, kwalifikowanych do leczenia w ramach określonego programu lekowego tak, aby ostatecznie rozpocząć je u około 10-20% pacjentów.
Wprowadzenie nowego produktu finansowego przez NFZ, spowodowało potrzebę określenia zakresu refundowanego badania, będącego kompromisem pomiędzy zaleceniami międzynarodowych gremiów eksperckich (w tym aktualne wytyczne WHO), kosztochłonnością tych badań, a bezpośrednią użytecznością kliniczną w warunkach polskich, ale również przekonało nas, jak ważne jest jednoczasowe wprowadzenie monitorowania jakości wykonywanych badań, od których wyników zależą dalsze losy chorego. Nieprawidłowy wynik badania rodzi konsekwencje podjęcia nieprawidłowych decyzji, co do terapii.
Czy to, co wypracuje medycyna personalizowana w zakresie oceny wartości i pomiaru efektów będzie można wykorzystać w całym systemie opieki zdrowotnej?
Myślę, że nadszedł czas mierzenia wartości zdrowia. To trudne zadanie skierowane do profesjonalistów medycznych, ekspertów ochrony zdrowia, ale też do decydentów. Musimy sobie odpowiedzieć na pytanie, czy jesteśmy w stanie jako system płacić za efekt: lepszą jakość życia, jego wydłużenie, mniejszą liczbę powikłań. Dotyczy to całej sfery udzielanych świadczeń - szpitalnych, ambulatoryjnych i profilaktycznych. Również analiza HTA innowacyjnych leków wymusza uwzględnienie kosztów drogiej diagnostyki genomicznej czy molekularnej, która jest podstawą wdrożenia terapii.
Wydarzenie zostało objęte Honorowym Patronatem Ministra Zdrowia i swój udział potwierdził prof. Ł. Szumowski. Czy medycyna personalizowana będzie partycypować w dostępie do zwiększonych nakładów na ochronę zdrowia do 6%PKB?
Ona już partycypuje. W ciągu ostatnich dwóch lat do refundacji weszło wiele innowacyjnych leków. W ostatnich tygodniach zostały opublikowane zapisy jakościowe dotyczące diagnostyki molekularnej przeprowadzanej w programie lekowych „Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca”, co jest bardzo ważnym krokiem do upowszechnienia jakościowych kryteriów w diagnostyce nowotworów. Medycyna personalizowana powoli staje się paradygmatem w obecnych podejściach terapeutycznych. Ale też paradoksalnie sukcesy medycyny personalizowanej chociażby w postaci wydłużenia życia chorych stały się ogromnym wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia, bo wymagają zaangażowania coraz większej rzeszy profesjonalistów medycznych – nie tylko lekarzy i pielęgniarek, ale również absolwentów wydziałów zdrowia publicznego pełniących przykładowo role asystentów medycznych czy koordynatorów wielu ścieżek pacjenta.
Ścisła współpraca pomiędzy naukowcami, a klinicystami to kolejne wyzwanie, jakie niesie za sobą medycyna personalizowana. Mam nadzieję, że utworzenie Agencji Badań Medycznych, której jednym z głównych celów jest ocena zastosowania skuteczności nowych technologii medycznych w wymiarze klinicznym stworzy nam i naszym pacjentom szansę do dostępu do najnowocześniejszych technologii medycznych, w tym przykładowo do zastosowania sztucznej inteligencji w medycynie. Dlatego ciekawy na pewno będzie też wykład prof. Marcina Moniuszki o wykorzystaniu sztucznej inteligencji w obszarze klinicznym.
Zapraszam serdecznie do udziału w IV Międzynarodowym Forum Medycyny Personalizowanej, które odbędzie się 5 marca (wtorek) 2019 w Centrum Olimpijskim w Warszawie.
