Choroby autoimmunologiczne to grupa około 80 różnych schorzeń, w procesie których układ immunologiczny organizmu niszczy własne komórki i tkanki. - Przestaliśmy już mówić o chorobach narządowo swoistych, a zaczęliśmy o pacjencie, który w przebiegu danego schorzenia autoimmunologicznego zaczyna mieć zajęte różne narządy. I to nas łączy – powiedziała, otwierając debatę Medycznej Racji Stanu, prof. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.
Marzanna Bieńkowska, zastępca dyrektora Departamentu Dialogu Społecznego i Komunikacji Biura Rzecznika Praw Pacjenta poinformowała, że największymi problemami pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi są dostęp do nowoczesnych terapii i programów lekowych. Chorzy na wrzodziejące zapalenie jelita i chorobą Leśniowskiego-Crohna apelują bezskutecznie o nieprzerywanie leczenia w programie lekowym. Mec. Piotr Mierzejewski z Zespołu ds. Zdrowia Biura Rzecznika Praw Obywatelskich zwrócił uwagę na wpływ pandemii na ograniczenie dostępu tej grupy pacjentów do lekarzy, opóźnienia w diagnostyce i w interwencjach w przypadku pogorszenia stanu zdrowia.
Choroby autoimmunologiczne przewodu pokarmowego
Prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy ds. gastroenterologii przedstawił największe wyzwania diagnostyczne i terapeutyczne w chorobach autoimmunologicznych przewodu pokarmowego. Choroba Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego dotyczą najczęściej młodych osób w wieku produkcyjnym. Choroba zaburza ich normalne funkcjonowanie, a czasami je uniemożliwia. Schorzenia te prawidłowo leczone pozwalają prowadzić aktywne życie zawodowe i rodzinne. Dlatego zdaniem prof. Reguły, trzeba dążyć do poprawienia organizacji opieki nad tymi pacjentami. Podkreślił, że największym problemem chorych jest konieczność przerywania terapii w ramach programu lekowego. - Poprawiła się dostępność do leczenia biologicznego, ale, niestety, musimy je przerywać po roku u chorych, u których świetnia działa. Ponownie możemy zacząć ich leczyć, gdy ich stan znacznie się pogorszy. I to jest trudnie do zrozumienia – ubolewał. Dodał, że kryteria włączania do programów są znacznie bardziej restrykcyjne niż w innych krajach. - Wiemy, że w innych obszarach medycyny wiele z tych problemów udało się rozwiązać, więc chcielibyśmy również zabrać się do lepiej zorganizowanego pociągu – powiedział. Zwrócił też uwagę, że program informatyczny do raportowania programu lekowego zmusza lekarzy do wypełniania wielu rubryk, w których dubluje się dane. - Gdyby to uprosić, mielibyśmy więcej czasu dla pacjentów – postulował.
Prof. Grażyna Rydzewska dodała, że przerywanie leczenia chorym u progu kariery zawodowej, rozpoczynania życia rodzinnego jest dla nich bardzo bolesne. - Nie wyobrażam sobie, aby zaprzestać podawania cukrzykowi insuliny tylko dlatego, że jego poziom cukru we krwi się wyrównał – zauważyła. Dodała, że ponowne włączanie do programu jest droższe. - Koszty są większe, bo musimy ponownie przyjąć pacjenta do szpitala, zrobić badania i zaczynać leczenie od wyższych dawek terapii indukcyjnej - wyliczała. Poinformowała, że Polskie Towarzystwo Gastrologiczne wznowiło prace nad projektem ośrodków kompleksowej opieki dla pacjentów z gastrologicznymi chorobami autoimmunologicznymi świadczących usługi na tym samy wysokim poziomie.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że we wrzodziejącym zapaleniu jelita AOTMiT aktualnie ocenia ustekinumab.
Choroby autoimmunologiczne w reumatologii
Prof. Marek Brzosko, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii poinformował, że od 1 stycznia br. dwa programy lekowe w zakresie chorób autoimmunologicznych są już na poziomie zgodnym z zaleceniem Europejskiego i Amerykańskiego Towarzystwa Reumatologicznego. – Czekamy jeszcze na dwa programy z pozytywna oceną AOTMiT, które wejdą od 1 maja br. – powiedział. Przypomniał, że w 2017 r. dokumentacja programów lekowych w reumatologii została tak uproszona, że – w przeciwieństwie do gastrologii - wpisywanie danych do programu zajmuje parę minut. Poza tym jeśli pacjent wszedł do programu i odpowiada na terapię, nikt mu jej nie przerywa i może być leczony do końca życia. - Wprowadziliśmy też zasadę, że po 18 miesiącach leczenia można zmienić dawkowanie lub wydłużyć przerwy - dodał. Zaznaczył jednak, że w Polsce z leczenia biologicznego korzysta zaledwie od 3 do 5% pacjentów reumatologicznych, a w Europie Zach. 20%.
Reumatolodzy apelują też o wprowadzenie szybkiej ścieżki diagnostycznej. Choroba bowiem bardzo szybko niszczy stawy, więc szybka diagnoza i leczenie z punktu widzenia ekonomicznego są opłacalne, bo chorzy nie muszą przerywać pracy i nie potrzebują zwolnień lekarskich, ani rent.
Prof. Brygida Kwiatkowska, zastępca dyrektora Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie przypomniała, że ścieżka diagnostyczna pacjenta zaczyna się u lekarzy rodzinnych, którzy bardzo często wysyłają chorych do reumatologów z chorobą zwyrodnieniową stawów, co blokuje dostęp do tych specjalistów pacjentom z chorobami zapalnymi. Często chorzy kierowani są też do ortopedów, a w przypadku bólów kręgosłupa do neurologów, co wydłuża czas postawienia diagnozy. Dodała, że na wizytę w poradni w Instytucie czeka się dwa lata, a w kolejce tzw. pilnych pacjentów do hospitalizacji jest 2000 osób.
Prof. Kwiatkowska zwróciła też uwagę na konieczność zmiany kryteriów włączania do programu lekowego. - Nadal poprzeczka jest zbyt wysoka. Wskaźnik oceny aktywności choroby DAS ustalony na powyżej 3,2 trzeba zmienić na 5,1. To spowoduje, że pacjent nie będzie musiał czekać aż jego stan drastycznie się pogorszy, aby być włączonym do programu - zaapelowała.
Dodała, że jest zwolennikiem włączania nowych cząsteczek do leczenia i zwiększania dostępności kinaz JAK1 oraz JAK2 (barycytynib), bo choroby reumatologiczne mają wiele twarzy, a medycyna precyzyjna musi dawać możliwość lekarzowi wyboru leku.
Prof. Zbigniew Żuber, kierownik Katedry Pediatrii KAAFM zwrócił uwagę, że choroby reumatologiczne nie kojarzą się z dziećmi i dlatego żaden mały pacjent nie trafia od razu do reumatologa. Są chorzy, którzy wcześniej byli operowani. - Celem leczenia jest osiągnięcie reemisji, czyli nasz pacjent ma być nierozróżnialny od rówieśników. Żeby to osiągnąć, potrzebny jest dostęp do diagnostyki. Poza tym część leków, których potrzebujemy firmy muszą zgłosić do programów dla dzieci, a jeśli tego nie robią, musi istnieć możliwość wnioskowania przez nas takiego dostępu – powiedział.
Choroby autoimmunologiczne w dermatologii
Prof. Joanna Narbutt, konsultant krajowa w dziedzinie dermatologii i wenerologii przypomniała, że chorzy na łuszczycę, łuszczycowe zapalenie stawów i atopowe zapalenie stawów cierpią także często z powodu zespołu metabolicznego, nadciśnienia tętniczego, mają większe ryzyko choroby wieńcowej, często występują u nich nieswoiste zapalenia jelit, inne choroby reumatyczne, ale też choroby psychiatryczne, co jest związane z stygmatyzacją. Podkreśliła, że dzięki zmianom programów lekowych, dostępność do leczenie biologicznego pacjentów z umiarkowanymi i ciężkimi postaciami łuszczycy wzrosła, a czas leczenia został wydłużony. – Problemem jest to, że terapia inhibitorami interleukiny-17 w programach reumatologicznych, w tym w łuszczycowym zapaleniu stawów jest nielimitowana czasowo, a chorujący na ciężką łuszczycę i mający ryzyko rozwinięcia łuszczycowego zaplenia stawów mogą być leczeni tylko do dwóch lat. Koszty wydłużenia leczenia dla tych chorych byłyby minimalne – podkreśliła.
Prof. Irena Walecka, kierownik Kliniki Dermatologii CSK MSWiA zwróciła uwagę, że w ramach programu lekowego B.47 leki z grupy anty-TNF-alfa mają nielitowany czas terapii, a w przypadku inhibitorów interleukiny-17 jest on ograniczony do 96 tygodni.
- Jest to olbrzymim wyzwaniem terapeutycznym dla lekarza prowadzącego i wiąże się z ogromnym stresem pacjentów. Zgodnie z wytycznymi europejskimi i PTD, istnieje konieczność dłuższej terapii – zaznaczyła.
Dodała też, że dla dzieci refundowany jest tylko jeden lek od 6 roku życia, choć zarejestrowanych jest więcej. - Często musimy występować o ratunkowy dostęp do terapii, co przedłuża czas oczekiwania na leczenie – ubolewała.
Prof. Witold Owczarek, kierownik Kliniki Dermatologii WUM zwrócił uwagę, że chorzy na atopowe zapalenie skóry nie mają dostępu do żadnych leków poza cyklosporyną. Tymczasem jest to przewlekła, nawrotowa i nieuleczalna choroba zarówno dzieci, jaki i dorosłych. Ostatnio pojawiła się nowa opcja dupilumab czy doustny barycytynib.- Są to opcje terapeutyczne dedykowane dla tej grupy chorych, mające najlepszą efektywność kliniczną, jeśli chodzi o możliwości zastosowania tych leków, ale także duże bezpieczeństwo zwłaszcza w terapii długoterminowej, a mówimy o chorych doświadczonych defektem genetycznym, których na dzień dzisiejszy nie potrafimy wyleczyć – powiedział.
Choroby autoimmunologiczne w neurologii
Prof. Jarosław Sławek, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego zwrócił uwagę, że w ostatnich latach znacznie polepszył się dostęp do leczenia pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, jednak nie dla wszystkich. Pacjenci z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego to ostatnia grupa chorych z SM, która nie ma dostępu do leczenia. Tymczasem, - jak podkreślał prof. Sławek – terapia jest refundowana w 14 krajów UE, w tym w Czechach, w Słowenii i Estonii. – Siponimod uzyskał pozytywną oceną AOTMiT-u, więc mamy nadzieję, że wkrótce trafi do refundacji- zaznaczył.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski przyznał, że siponimod czeka na objęcie refundacją i jest nadzieję, że w tym roku to nastąpi.
Prof. Jarosław Sławek zwrócił też uwagę, że chorzy na chorobę Devica też nie mają żądnych opcji terapeutycznych. Tymczasem są już zarejestrowane trzy przeciwciała monoklonalne o 90% skuteczności.
Choroby autoimmunologiczne w diabetologii
Prof. Mieczysław Walczak, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej poinformował, że coraz więcej dzieci choruje na cukrzycę typu pierwszego.
Przyrost zachorowań wynosi ponad 7%, co jest skalą olbrzymią. - Do niedawna były to głównie dzieci w wieku szkolnym, teraz coraz częściej poniżej 5 roku życia, a także mamy do czynienia z chorymi niemowlakami. Ze względu na pandemię więcej dzieci trafia do ośrodków w stanie ciężkim – powiedział. Podkreślił, że Polska pod względem opieki nad tą grupą chorych należy do światowej czołówki. - Czekamy tylko po pozytywnej opinii AOTMiT na refundację insuliny długodziałającej degludec, która wcześniej nie była stosowana u dzieci – dodał.
Prof. Małgorzata Myśliwiec, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii GUM, laureatka Pomorskiego Nobla za badania w programie TREG opowiedziała o jego założeniach. – Pierwsze stadium cukrzycy występuje, gdy wykrywa się przeciwciała przeciwko komórkom beta trzustki. Jeżeli wykryjemy jedno przeciwciało, to ryzyko rozwoju cukrzycy w przeciągu 10 lat wynosi około 10%, w przypadku dwóch przeciwciał - 50%, a trzech - 70%. Stadium drugie jest wtedy, kiedy są już przeciwciała i dołącza się nieprawidłowa glikemia na czczo albo zaburzenia w tolerancji glukozy po teście. Cukrzyca typu I jest więc rozpoznawana, gdy 90% komórek jest zniszczonych. Jedną z przyczyn agresji układu immunologicznego prowadzącej do zniszczenia trzustki w cukrzycy typu pierwszego jest niedobór lub nieprawidłowe funkcjonowanie komórek odporności limfocytów T regulatorowych-Treg, które hamują aktywność innych komórek układu odporności i mogą powstrzymać atak tych ostatnich na inne własne tkanki. Metoda TREG polega na pobraniu komórek regulatorowych od osoby chorej, namnożeniu ich w laboratorium i podaniu pacjentowi w znacznie większej liczbie - wyjaśniała. Dzięki tej terapii będzie można wyhamować proces autoimmunologiczny i nie dopuścić do uszkodzenia trzustki i konieczności insulinoterapii.
Diabetolodzy mówili też o potrzebie refundacji insuliny degludec, która otrzymała pozytywną opinię AOTMiT, szczególnie w terapii młodzieży, bo jest ona niestygmatyzująca.
Prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii WUM zwrócił uwagę na konieczność rozszerzenia stosowania GLP1, uwzględniając współczynnik BMI 30, a nie 35. - GLP1 są bardzo skuteczne, mają taką siłę działania jak insulina, a dodatkowa pozwalają zmniejszyć masę ciała. Kryterium powyżej 35 MBI jest za wysokie, bo taki pacjent rozwinął już bardzo poważne powikłania otyłości, również kojarzone z insuliną, na której bardzo łatwo przytyć. Leczylibyśmy skuteczniej, gdybyśmy te leki włączali wcześniej, bo zapobiegają one rozwojowi cukrzycy i jej powikłań - zaapelował.
Choroby autoimmunologiczne w pulmonologii i onkologii
Prof. Wojciech Piotrowski, kierownik Oddziału Klinicznego Pulmonologii i Alergologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego im. Norberta Balickiego UMŁ apelował o refundację nintedamibu dla osób z śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej powodująca włóknienie płuc, która jest główną przyczyną śmiertelności tych pacjentów. W kwietniu 2020 r. EMA zatwierdziła nintedamib stosowany do tej pory na idiopatyczne włóknienie płuc. Jest to pierwsza i jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, która spowalnia tempo progresji choroby.
Dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii zwrócił uwagę, że do 30% chorych na raka doświadcza chorób autoimmunologicznych, a dostęp do nowoczesnych leków przeciwnowotworowych będzie skutkował indukowaniem chorób autoimmunologicznych. Dlatego potrzebna jest współpraca i konsultacje wielu specjalistów. Poinformował, że National Cancer Institute rozpoczął obserwacje kliniczne przebiegu leczenia nowotworów razem z chorobami autoimmunologicznymi z udziałem 300 pacjentów.
- Najważniejsze jest holistyczne spojrzenie, interdyscyplinarne podejście, rejestry pozwalające na wyciąganie wniosków, odpowiednia jakość leczenie i dostęp do nowoczesnych terapii – podsumował.
Michał Sutkowski, rzecznik Kolegium Lekarzy Rodzinnych w Polsce zwrócił uwagę, że lekarzy POZ powinna cechować nie tylko czujność onkologiczna, ale i autoimmunologiczna. Podkreślał też rolę kampanii edukacyjnych i konieczność wypracowania standardów współpracy lekarzy rodzinnych z innymi specjalistami, na wzór tej z diabetologami.
