Wykorzystanie nowoczesnych terapii stwarza szanse na wyleczenie lub życie z chorobą, owocuje mniejszą liczbą powikłań i ciężkich stanów, co przekłada się na wyższą jakość życia chorych. W latach 2013-2020 Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu łącznie 284 produkty lecznicze z nowymi substancjami czynnymi. Nowe terapie przeciwnowotworowe stanowiły 30% wszystkich nowych leków. Przełomem są z pewnością produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP). Są to terapie stosowane u ludzi oparte na genach, komórkach lub tkankach. Stwarzają one nowe możliwości leczenia chorób i urazów.
Terapie genowe i diagnostyka genetyczna
Prof. Dariusz Śladowski, przedstawiciel Polski w Komitecie ds. Terapii Zaawansowanych przy EMA zwrócił uwagę, że walka z COVID-19, jak każda wojna, wiążę się z rozwojem nowych technologii. Tymczasem, jak przypomniał dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, Polska do tej pory nie zrefundowała jeszcze żadnej terapii genowej. – Pojawia się jednak taka szansa. W ramach Funduszu Medycznego na krótkiej liście terapii o wysokim stopniu innowacyjności jest onasemnogene abeparvovec, a voretigene neparvovec może się znaleźć się w wykazie leków o wysokiej wartości klinicznej. Poza tym ma powstać program lekowy z wykorzystaniem technologii CART -T – powiedział.
Prof. Zbigniew Żuber, kierownik Katedry Pediatrii KAAFM zaznaczył, że terapie genowe wiążą się ze zwiększeniem możliwości diagnostyki genetycznej. - Nie ma nowoczesnej medycyny bez diagnostyki genetycznej. Dzięki badaniom genetycznym możemy stosować spersonalizowane metody leczenia – podkreślił. Jednak w Polsce wciąż jest z tym problem. Prof. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej UMP przypomniała, że od 15 lat standardem na świecie są mikromacierze, a od 10 lat sekwencjonowanie nowej generacji. Niestety, obie metody wciąż w Polsce nie są refundowane. - Nie ma powodów, żeby tę refundację odwlekać, bo te badania kończą odyseję diagnostyczną pacjenta i pozwalają zaoszczędzić czas oraz pieniądze na nietrafione leczenie – wymieniała.
Czekając na CART-T
Polska należy wciąż do nielicznej już grupy krajów UE, w których CAR-T nie jest stosowane w praktyce klinicznej. - Prowadzę terapie komórkowe od 20 lat, ale ta jest przełomowa. Można ją zastosować w każdym wieku, również u pacjentów, u których choroba jest zawansowana i nie poddaje się innemu leczeniu - powiedziała prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu. Dodała, że dziś lekarze przestali się już bać terapii CART- T. - Nauczyliśmy się zapobiegania i leczenia powikłań – dodała. Poinformowała, że wszystkie terapie CART-T przeprowadzone w jej ośrodku zakończyły się sukcesem. - W porównaniu do wielu terapii transplantacyjnych ryzyko powikłań wydaje się niewielkie i w USA zaczyna się już CART – T prowadzić ambulatoryjnie - powiedziała.
Agencja Badań Medycznych finansuje program opracowania i wprowadzenie do Polski tej terapii na szeroką skalę. - Stoimy przed szansą stworzenia polskiej terapii CART- T. Podsumowanie efektów nastąpi za 6 lat – poinformowała.
- Oczekujemy refundacji i większego dostępu do technologii CART- T, także w ramach Funduszu Medycznego, a w przyszłości polskiej terapii – podsumowała prof. Ewa Lech-Marańda, konsultantka krajowa ds. hematologii.
Hematoonkologia lokomotywą postępu
Prof. Ewa Lech-Marańda zwróciła uwagę, że mimo pandemii w 2020 r. udało się zrefundować leki dla 10 nowych wskazań w hematoonkologii. - Kolejną oczekiwaną innowacyjną terapią jest polatuzumab wedotyny przedłużający przeżycie chorych opornych, nawrotowych z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia oraz gliterytynib dla chorych na ostrą białaczkę szpikowa z mutacją FLT3, ale w oporności i nawrocie - zaapelowała. Przypomniała, że pacjenci i hematolodzy czekają też na leki refundowane już w UE od kilku lat, o których trudno mówić, że są nowością. To ibrutynib w terapii chłoniaka z komórek płaszcza w sytuacji oporności i nawrotu, lenalidomid w pierwszej linii leczenia dla chorych na szpiczaka plazmacytowego, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych. - Nie można nie wspomnieć też o pierwszej linii leczenia u chorych na przewlekła białaczką limfocytową z delecją chromosomu 17 p, dla których standardem leczenia powinien być ibrutynib. Dla tej grupy chorych, ale starszych z delecją i bez delecji w pierwszej linii leczenia mamy otwarty proces refundacyjny dla wentekolaksu z obinutuzumabem. Jest to leczenie ograniczone w czasie z bardzo dobrymi rekomendacjami towarzystw naukowych - powiedziała. Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie i Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej dodał, że w przewlekłej białaczce limfocytowej w pierwszej linii rekomendacje ESMO pokazują, że rola immunochemioterapii jest ograniczona i większość pacjentów powinna dostawać terapie celowane, z których część jest terapiami ograniczonymi w czasie. Gość Medycznej Racji Stanu prof. Peter Hillmen z Uniwersytetu w Leeds i National Cancer Research Institute Haematological Group dodał, że po chemioterapii reemisja trwa średnio trzy lata i dochodzi do progresji. Celowane terapie są bardziej skuteczne, a im wcześniej je zastosujemy, tym mniejsze ryzyko nawrotu. – Leczenie ograniczone czasowe wenetoklaksem w skojarzeniu z obinutuzumabem trwa rok, a potem pacjent ma normalne życie i wielu chorych po trzech, czterech latach nie wykrywa się komórek rakowych. Dlatego brytyjski NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) korzystnie ocenił tę terapię i została ona uznana za efektywną kosztowo w porównaniu do dotychczas stosowanego leczenia. Możliwość uniknięcia chemioterapii miała szczególne znaczenie w dobie COVID- 19 – powiedział.
Eksperci ponowili rekomendację refundacji podskórnej postaci daratumumabu.
Zakażenie CMV po przeszczepieniu szpiku
Reaktywacja cytomegalowirusa (CMV) to najczęstsze i najgroźniejsze powikłanie infekcyjne występujące w tej grupie pacjentów u pacjentów z nowotworami krwi i innymi ciężkimi schorzeniami układu krwiotwórczego po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy ds. onkologii i hematologii dziecięcej podkreślał, że zakażenie CMV może całkowicie zniszczyć efekt przeszczepienia. Tymczasem NFZ płaci za nie 250 tysięcy zł. To także półtora miesiąca intensywnej pracy wielu ludzi. Wprowadzony kilka lat temu letermowir ma wysoką skuteczność, jeśli chodzi o prewencję zakażeń, a jednocześnie jest bardzo bezpieczny. Dlatego specjalista zaapelował do Ministerstwa Zdrowia, aby wprowadzić program lekowy. Finansowanie profilaktyki CMV za pomocą letermowiru jest oczekiwane przez pacjentów i ośrodki prowadzące leczenie, tak jak ma to miejsce w 19 krajach UE, które obecnie ją finansują.
Nowe terapie w onkologii
Prof. Maciej Krzakowski, konsultant krajowy ds. onkologii klinicznej zwrócił uwagę, że w okresie epidemii ucierpiała profilaktyka i wczesna diagnostyka raka płuca, a w przypadku tego nowotworu to fundament uzyskania lepszych wyników leczenia. - Dlatego tak istotny wydaje się program wczesnego wykrywania raka płuca za pomocą tomografii niskodawkowej - podkreślił. Mówił o konieczności inkorporowania leków nakierowanych na cele molekularne do leczenia radyklanego - w leczeniu adiuwantowym pooperacyjnym.
Prof. Paweł Blecharz, kierownik Kliniki Ginekologii Onkologicznej Narodowego Instytutu Onkologii w Krakowie przypomniał, że na ostatniej liście refundacyjnej pojawił się nowy program lekowy dla pacjentek z rakiem jajnika z mutacją BRC1 BRC2, ale podkreślił, że inhibitory PARP przynoszą poprawę również u chorych bez mutacji ale ciągle nie są w Polsce refundowane a pacjentki z tym typem nowotworu stanowią 75% populacji chorych na raka jajnika.
Prof. Jarosław Pinkas, krajowy konsultant w dziedzinie zdrowia publicznego zwrócił uwagę na konieczność wprowadzenia bezpłatnych szczepień przeciwko wirusowi HPV. - Populacyjne szczepienia spowodowały, że Australia jest wolna od raka szyjki macicy. Dlatego w Polsce w tej sprawie wszyscy specjaliści muszą mówić zgodnym głosem, żeby nie było wątpliwości etycznych - zaapelował.
Postęp terapeutyczny w psychiatrii
W Polsce na depresję choruje półtora miliona dorosłych Polaków, a 30% z nich staje się opornych na leczenie. - To oznacza, że chorzy ci nie zareagowali na dwa schematy leczenia stosowane przez przynajmniej 6 tygodni. Mówimy więc o pacjentach, którzy cierpieli 12 tygodni, często z myślami samobójczymi, niezdolnych do pracy - wyjaśnił prof. Piotr Gałecki, krajowy konsultant ds. psychiatrii. Dla tych chorych ratunkiem jest terapia esketaminą w formie wziewnej. – To lek, który w ciągu doby do dwóch dni poprawia stan psychiczny. Badania pokazują, że w ciężkich, nagłych przypadkach w ciągu dwóch tygodni redukuje o połowę nasilenie choroby - poinformował psychiatra. Forma podania leku umożliwia opiekę w warunkach domowych, co wspiera kierunki reformy leczenia psychiatrycznego w Polsce oraz w pełni dopasowuje opiekę nad chorym do rygorów pandemii COVID-19.
Zaktualizowane wytyczne Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego wskazują na korzyści wynikające ze stosowania trazodonu w postaci o przedłużonym czasie uwalniania substancji czynnej w leczeniu chorych z depresją. - W okresie pandemicznym wzrasta nasilenie depresji i zaburzeń lękowych. Trazodon w terapii ciężkiej depresji lub depresji przebiegającej z lękiem można stosować przy licznych współchorobowościach – poinformował prof. Gałecki.
Mówił także o terapiach długodziałających paliperydonem w schizofrenii. Stosowanie form długodziałających sprzyja stosowaniu się pacjentów do zaleceń i dłuższej retencji w terapii - Wyzwaniem jest brak wglądu w chorobę u pacjentów, kiedy mają epizod psychotyczny. Chorzy odstawiają też leki, ponieważ powodują one zespół metaboliczny. Terapie, które możemy stosować raz na miesiąc, a nawet raz na 3 miesiące dają komfort lekarzowi i pacjentowi i zmniejszają liczbę hospitalizacji - powiedział.
Poinformował, że od sierpnia 2020 r. został zarejestrowany w UE w terapii schizofrenii u pacjentów od 13 r.ż. lurazydon. Jest skuteczny w redukcji wszystkich objawów schizofrenii, poprawia funkcje poznawcze u pacjentów, a jednocześnie zapobiega rozwojowi zespołu metabolicznego, otyłości i cukrzycy.
Terapia COVID-19
Prof. Krzysztof Tomasiewicz, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Zakaźnych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie zwrócił uwagę, że arsenał leków stosowanych do leczenia Covid-19 jest wciąż bardzo ubogi. Opowiadał, że stosując tocylizumab, zakaźnicy korzystali z doświadczeń hematologów leczących nim powikłania CART- T. Dodał, że wciągu roku lekarze nauczyli się postępowania w kolejnych fazach choroby. Ubolewał, że leczenia ambulatoryjne spadło tylko na barki lekarzy rodzinnych. Tymczasem powinniśmy stworzyć system leczenia przedszpitalnego oparty o zespoły, które mogły jeździć do domu chorego. Dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny poinformował, że w leczeniu Covid-19 badania wykazały korzystne działanie skojarzenia barycytynibu z remdesiwirem.
Prof. Piotr Pruszczyk, prorektor ds. Nauki i Transferu Technologii WUM przypomniał, że pacjenci chorzy na Covid-19 wymagają profilaktyki przeciwzakrzepowej, która o 50% zmniejsza śmiertelność. - Rekomendujemy ją również po wypisie ze szpitala oraz w terapii domowej – dodał.
Dr Michał Sutkowski z Kolegium Lekarzy Rodzinnych zwrócił uwagę, że strategia leczenia jest równie ważna jak same leki. – Pacjenci dzwonią do nas po 10 dniach chorowania i to jest ogromny problem. Dlatego potrzebne są rzetelne kampanie informacyjne - zaapelował.
Prof. Konrad Rejdak z Polskiego Towarzystwa Neurologii zwrócił uwagę, że ze względu na powikłania neurologiczne Covid-19, bardzo ważne jest zapobieganie zakażeniom. Prof. Elżbieta Sarnowska, kierownik Zakładu Immunoterapii Eksperymentalnej NIO-PIB podkreśliła, że szczepionki mRNA i wektorowe to skok ewolucyjny. - Pandemia pozwoliła na przyspieszenie prac nad innowacyjnymi technologiami i te szczepionki będą wykorzystane do leczenie pacjentów onkologicznych. Otwiera to szereg możliwości, jeśli chodzi o szczepienia przeciwnowotworowe – wskazała.
Inne choroby nie czekają na koniec pandemii
Prof. Krzysztof Tomasiewicz przypomniał o innych chorobach zakaźnych i konieczności wprowadzenia badań przesiewowych w kierunku HCV. - Walczymy, aby takie badanie było w koszyku świadczeń lekarza rodzinnego, bo około 150 tys. osób zakażonych nie wie o swojej chorobie, na którą jest już skuteczne lekarstwo – powiedział.
Prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych WUM przypomniał, że podczas pandemii Polacy przytyli średnio 5,5 kg i już widać zwiększoną liczbę zachorowań na cukrzycę typu drugiego i to nawet u trzydziestolatków. - Szczęśliwie mamy dostęp do przyjmowanych podskórnie raz na tydzień nowych terapii analogami GLP1, które skutecznie kontrolują glikemię, nie powodują niedocukrzeń i prowadzą do redukcji masy ciała. Barierą refundacyjną jest BMI 35 i hemoglobina glikowana 8% - ubolewał.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM przypomniała, że dzięki wprowadzeniu powszechnego przesiewu w SMA, możemy skorygować fenotyp ciężkiej śmiertelnej choroby. Dodała, że pojawił się już lek doustny.
Prof. Paweł Kowal z Sejmowej Komisji Zdrowia mówił o możliwości wykorzystania środków z Krajowego Planu Odbudowy (KPO) na opiekę zdrowotną. - Dawno nie było tak dużo pieniędzy na zdrowie, to historyczna szansa odbudowy systemu po pandemii, kształcenia lekarzy i pielęgniarek. Musimy uzyskać gwarancję politycznej zgody, że zdrowie w KPO jest najważniejsze – zaapelował. Zwłaszcza że – jak przypomniał dr Jakub Gierczyński - w Polsce na jedną osobę na zdrowie wydajemy 1500 euro, podczas gdy średnia w UE to 2600 euro, a nasi sąsiedzi Czesi wydają 2300 euro.
