Senator Beata Małecka-Libera podkreślała, że sytuację pacjentów – ale też realia systemu – mogą zmienić małe decyzje Ministerstwa Zdrowia, bo w tej chwili jednym z największych problemów jest brak spójności, który powoduje wykluczenie części chorych z gotowych, dobrych rozwiązań.
O takich rozwiązaniach i potrzebach pacjentów mówiła m.in. prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematoonkologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, wskazując jako priorytety m.in. rozszerzenie dostępu do terapii CAR-T na pacjentów powyżej 25. roku życia z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. U chorych na chłoniaki agresywne – po dwóch wcześniejszych liniach leczenia – są to przeciwciała bispecyficzne oraz terapia CAR-T przy odporności na 1. linię leczenia lub nawrocie choroby w ciągu 12 miesięcy oraz przeciwciała bispecyficzne na chłonika grudkowego po 2. liniach leczenia. Ekspertka zwracała uwagę, że ze względu na starzenie się społeczeństwa wzrasta i będzie wzrastać liczba chorych na nowotwory krwi – mocno uwarunkowane wiekiem. W jej ocenie tym bardziej pilne jest przejście od deklaracji do wdrożenia w sprawie budowy Krajowej Sieci Hematoonkologicznej, która pozwoli zbudować schematy współpracy pomiędzy lecznictwem szpitalnym a POZ i AOS (tu również, jak mantra, powrócił postulat przesunięcia znaczącej części badań do opieki ambulatoryjnej).
Na nowotwory krwi chorują osoby starsze, ale nie tylko. Prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu zwracał uwagę na sytuację pacjentów z chłoniakiem Hodgkina, który jest chorobą stosunkowo rzadką, ale atakuje najczęściej 20–30-latków. I choć rokowania są dobre, bo przy wczesnym rozpoznaniu wyleczalność sięga 90 proc., skutecznie można też leczyć pacjentów w stadiach zaawansowanych, wszystko zależy od tego, jakie leczenie można zastosować. Ekspert zwracał uwagę na paradoksalne rozwiązanie, zgodnie z którym terapia jednym ze skutecznych leków (brentuksymab vedotin) jest dostępna od pierwszej linii w 4. stadium zaawansowania chłoniaka Hodgkina, a nie jest u pacjentów w 3. stadium choroby, choć lek jest również zarejestrowany dla tych pacjentów, którzy mogą odnieść korzyść identyczną, jeśli nie większą, z terapii, zaś tradycyjna chemioterapia zwiększa ryzyko powikłań, niepowodzenia leczenia i nawrotów.
Konieczność ciągłego zwiększania dostępu do coraz bardziej innowacyjnych terapii mocno akcentował też prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, podkreślając na przykład, jak bardzo – w stosunkowo niedługim czasie – rozwinęła się w Polsce terapia CAR-T, którą w tej chwili może prowadzić – tylko w samym chłoniaku – dziesięć ośrodków. Będą one mogły, jak podkreślał lekarz, przystąpić do leczenia pacjentów ze szpiczakiem, jeśli tylko zapadnie decyzja o finansowaniu. Obok tej znanej już terapii pojawia się również możliwość leczenia przeciwciałami dwuswoistymi, które – w przeciwieństwie do CAR-T, będącej wyzwaniem logistycznym – są lekiem gotowym, ale stanowią (jeszcze) większe wyzwanie finansowe, bo są, jak przyznał prof. Giannopoulos, „kosztochłonne” – jednak dla części pacjentów, którzy przeszli już leczenie kilkoma grupami leków są jedyną szansą, jedyną opcją, którą można im zaproponować.
Nic dziwnego, że na liście TOP10 w hematoonkologii połowa terapii to ciała bispecyficzne. Jak mówiła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe, na nowej liście refundacyjnej znalazł się pierwszy taki lek dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym. – Traktujemy to jak jaskółkę zmian, bo pacjenci z innymi chłoniakami, i nie tylko, również czekają na takie decyzje. Musimy dawać tym pacjentom, tym ludziom, nadzieję – podkreślała.
O tym, jak nowoczesne leczenie zmienia życie pacjentów i daje im nadzieję, przekonywał prof. Dariusz Kowalski, sekretarz generalny Polskiej Grupy Raka Płuca, kierownik oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – PIB w Warszawie, przypominając, że jeszcze nie tak dawno u pacjentów z rakiem nie drobnokomórkowym mediana przeżycia wynosiła 8 miesięcy, a odsetek przeżyć rocznych – 10–20 proc. – W tej chwili, dzięki terapiom molekularnym ukierunkowanym na konkretne warianty genetyczne i dzięki immunoterapii mediany, w zależności od rodzaju nowotworu, wynoszą od kilkunastu do kilkudziesięciu miesięcy a odsetek przeżyć pięcioletnich 30–40 proc., a nawet sięga 70 proc. – wyliczał. Rak płuca stał się, a w na pewno może się stać, dzięki zaawansowanej diagnostyce molekularnej, chorobą przewlekłą. Kluczem jest sekwencjonowanie nowej generacji, które pozwala zidentyfikować wszystkie zaburzenia molekularne w badaniu jednego małego materiału.
Marek Augustyn, wiceprezes NFZ, wskazywał, że potrzeby w chorobach nowotworowych są ogromne, ale też w radykalny sposób wzrasta ich finansowanie – gdy w 2019 roku było to nieco ponad 10,5 mld zł, w 2023 roku – już ponad 21,5 mld zł. Wartość refundacji leków w podstawowych nowotworach również się niemal podwoiła – tylko na leczenie raka płuca i raka piersi wydajemy w tej chwili ponad miliard złotych (czyli w sumie – ponad dwa miliardy). Równocześnie Augustyn przyznał, że wzrost nakładów znacząco wyprzedził wzrost liczby pacjentów. – Konieczne jest bardziej efektywne wydawanie pieniędzy – powiedział.
