Z jakimi problemami borykają się chorzy na SM? Dlaczego będą musieli przerwać skuteczną terapię? Czy jest dla nich szansa? O tym z prof. Krzysztofem Selmajem, kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, rozmawia Iwona Schymalla, redaktor naczelna Medexpress.pl.
Iwona Schymalla: Mówi się, że stwardnienie rozsiane to choroba o wielu twarzach. Dlaczego panuje taka opinia?
prof. Krzysztof Selmaj: Dlatego, że to bardzo heterogenne schorzenie. Ma bardzo zróżnicowany przebieg i różne objawy. Każdy pacjent choruje inaczej, każdy ma inne objawy, stąd też takie porównanie jest słuszne.
Czy też prawdziwe jest stwierdzenie, że choroba ta najczęściej dotyka ludzi młodych?
W dużym stopniu tak. Najczęściej chorują na nią pacjenci młodzi, ale na stwardnienie rozsiane mogą zachorować osoby w różnym wieku, starsze i dzieci. To choroba różnego wieku, ale najczęściej rzeczywiście chorują ludzie młodzi.
Jakie symptomy powinny nas zaniepokoić?
Objawy mogą być bardzo różne. Często pierwszy objaw to jednooczne zaburzenia widzenia. Zamazane widzenie albo ciemna plama przed okiem. Mogą być też inne, np.: zaburzenia równowagi, czucia, drętwienie lub mrowienie ręki czy twarzy oraz innych części ciała. W końcu niedowłady, osłabienie siły mięśniowej, zaburzenia chodu i koordynacji. Mimo że pacjent ma siłę, to jego ruchy są mało precyzyjne. Objawy te mogą występować w różnych kombinacjach.
Wiadomo, że wczesna diagnoza i wczesne leczenie są warunkiem tego, by pacjent mógł funkcjonować w społeczeństwie. Jak wygląda standard leczenia SM w Polsce
i jak on wypada na tle standardów w Europie?
Wczesne leczenie jest istotne przy każdej chorobie, ale w stwardnieniu rozsianym jest to szczególnie istotne, ponieważ leki, którymi dysponujemy, mają działanie głównie prewencyjne. Wpływają one na rozwój choroby, hamują go. Dlatego ważne jest, by wcześnie rozpocząć leczenie. Niestety, w porównaniu do standardów europejskich od wielu lat wypadamy bardzo kiepsko. Pierwsze objawy w stwardnieniu rozsianym nazywa się pierwszym izolowanym zespołem objawów neurologicznych (CIS clinical isolated syndrome) – w większości krajów, prócz Polski, właśnie na tym etapie rozpoczyna się leczenie. Jesteśmy jedynym z bardzo nielicznych krajów, w którym czeka się na kolejne zaostrzenie choroby, by mieć tzw. pewne rozpoznanie. Dopiero wówczas rozpoczyna się leczenie. W zakresie szybkości rozpoczęcia leczenia rzeczywiście nasze zasady refundacji odbiegają od europejskich.
W tym roku wiele osób chorych na stwardnienie rozsiane znajdzie się w trudnej sytuacji – mam tu na myśli pacjentów objętych leczeniem w ramach programów lekowych. Jak duża grupa pacjentów straci możliwość dostępu do leczenia
i dlaczego?
Wczesne leczenie to nie jedyny problem. Kolejnym jest czas leczenia pacjentów na stwardnienie rozsiane. Rzeczywiście okres refundacji w Polsce jest ograniczony, co jest również rzeczą niespotykaną w innych krajach europejskich. Obecnie okres refundacji wynosi pięć lat. W tym roku pierwsza grupa pacjentów będzie musiała przerwać leczenie. Jest duże poruszenie, dyskusje i próby doraźnego rozwiązania problemu. Według Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego dotyczy to około tysiąca pacjentów. Producenci leków deklarują przedłużenie leczenia o kilka miesięcy. Wiem też, że decydenci zastanawiają się, jak problem rozwiązać. Powinni, bo pacjenci, którzy odpowiadają na terapię, muszą to leczenie kontynuować. To bezdyskusyjne.
Konieczne są zmiany systemowe. Sytuacja jest tym bardziej bulwersująca, że nowoczesne terapie są dostępne, nowe leki są rejestrowane, tyle że w Europie. Czy u nas dzieje się coś dobrego, jeśli chodzi o dostępność nowoczesnego leczenia?
Dostępność nowych leków to trzeci problem naszych pacjentów. Dwa poruszone to wczesne rozpoczęcie leczenia i czas leczenia. W Polsce rejestracja leku nie równa się z refundacją. Proces refundacyjny trwa bardzo długo. Leki są dodatkowo drogie, co powoduje kolejne napięcia. Rzeczywiście dostępność do nowoczesnych terapii jest ograniczona.
W UE zarejestrowano nowy doustny lek na stwardnienie rozsiane. Szczególnie ważny dla pacjentów, którzy otrzymują iniekcję. Fumaran dimetylu jest lekiem zbierającym bardzo dobre opinie. Na czym polega jego innowacyjność i czy pacjenci w Polsce mają do niego dostęp?
Fumaran dimetylu jest trzecim doustnym lekiem wprowadzonym do leczenia stwardnienia rozsianego. Charakteryzuje się wysoką skutecznością. Co istotne, jest lekiem bezpiecznym. Mamy wprawdzie już kilka leków o przyzwoitej skuteczności w stwardnieniu rozsianym, ale w przypadku niektórych z nich są problemy z bezpieczeństwem ich stosowania. Natomiast badania kliniczne fumaranu dimetylu potwierdzają, że jego profil bezpieczeństwa jest bardzo dobry. Objawy uboczne nie są groźne. W związku z tym kombinacja wysokiej skuteczności i dobrego bezpieczeństwa powodują, że rzeczywiście na ten lek od dawna z niecierpliwością czekaliśmy. Lek jest już od kilku miesięcy zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych. Tam jego stosowanie rozwija się bardzo dobrze. W Europie jest zarejestrowany od kilku tygodni. W Polsce obecnie jest już dostępny, ale oczywiście nie jest jeszcze objęty refundacją. Procedury refundacyjne będą wdrożone i będą trwały – przypuszczam – około roku. Informacja dla pacjentów jest taka, że w mojej opinii lek powinien być refundowany na przełomie tego i przyszłego roku. Nie wyobrażam sobie, żeby było inaczej.
Jak stosowanie tego leku przekłada się na codzienne funkcjonowanie pacjentów?
Jest to również lek z grupy prewencyjnych. Czyli albo zatrzymuje rozwój, albo ogranicza tempo rozwoju choroby. W związku z tym zmniejsza częstość zaostrzeń choroby. Co istotne – zmniejsza tempo rozwoju niesprawności. Pacjenci, którzy w perspektywie, powiedzmy pięciu lat, mieliby jakiś stopień zaburzeń chodzenia, te trudności będą mieli dopiero kilka lat później.
