Thinstockphotos/FPM[/caption]O chorobie Parkinsona słyszał każdy, wszyscy wiedzą też, że jest to schorzenie neurologiczne, upośledzające sprawność funkcjonowania chorych. Na tym poziomie jednak powszechna wiedza w naszym społeczeństwie na temat choroby Parkinsona się kończy.
Każdy lekarz wie z kolei, że mamy tu do czynienia z jednym z możliwych uszkodzeń wyspecjalizowanej funkcjonalnie części mózgu, zwanej układem pozapiramidowym. W zaburzeniu tym dochodzi do postępującego uszkodzenia komórek nerwowych, znanych jako neurony istoty czarnej. Komórki te wydzielają dopaminę, kontrolującą między innymi prawidłowość koordynacji funkcji układu ruchu. Niedobór dopaminy jest więc główną przyczyną pojawiania się postępujących objawów neurologicznych, z których najbardziej znane są drżenia kończyn i wzmożone napięcie mięśniowe (uogólniona „sztywność”). Z tego powodu schorzenie określano pierwotnie jako „drżączkę porażenną”. Obecna stosowana nazwa choroby pochodzi od nazwiska angielskiego lekarza z przełomu XVIII i XIX wieku, Jamesa Parkinsona, który jako pierwszy opisał zespół jej typowych objawów. Obserwacje dr. Parkinsona uhonorowano dodatkowo, ustanawiając dzień jego urodzin, 11 kwietnia, corocznym Światowym Dniem Osób z Chorobą Parkinsona. Decyzję taką podjęło Europejskie Stowarzyszenie Osób z Chorobą Parkinsona (EPDA), które zrzesza 45 organizacji z różnych krajów, w tym polską Fundację „Żyć z chorobą Parkinsona”.
Epidemiologia choroby Parkinsona jest dość dobrze poznana. Wiemy, że choroba dotyka średnio ok. 0,3 proc. osób w populacji ogólnej krajów uprzemysłowionych, jednak w starszych grupach wiekowych odsetek ten jest znacznie wyższy. Na przykład w badaniu PolSenior, w którym przeprowadzono wieloaspektową ocenę codziennego funkcjonowania Polaków w różnych okresach starości, objawy tej choroby stwierdzono u 0,56 proc. badanych osób między 55 a 59 rokiem życia, a już u 2,6 proc. pacjentów w grupie po 65 roku życia. Stwierdzono natomiast geograficzne różnice w częstości występowania choroby Parkinsona, zauważalne nawet w obrębie tego samego kraju. W polskiej populacji osób po 65 roku życia schorzenie to występowało u 3,5 proc. pacjentów z północy Polski, u 2,7 proc. pacjentów z centralnej Polski, a jedynie u 1,9 proc. pacjentów ze wschodnich rejonów naszego kraju.
Standardem postępowania terapeutycznego po rozpoznaniu choroby jest wdrożenie rehabilitacji pacjentów oraz leczenia farmakologicznego polegającego na podawaniu lewodopy. W wyniku reakcji enzymatycznej lewodopa jest przetwarzana na dopaminę. Lewodopa stosowana jest w postaci tabletek, a bardzo dobra reakcja na jej wdrożenie jest typowa dla choroby Parkinsona. Dlatego okres, w którym obserwuje się taką reakcję na doustne leki przeciwparkinsonowkie, jest określany jako „miodowy miesiąc”. Po zmniejszeniu skuteczności monoterapii stosuje się połączenia różnych leków, jednak po kilku latach wysokiej skuteczności leków doustnych ich efektywność u większości pacjentów zaczyna maleć, aż w końcu zanika.
Zaawansowane postacie choroby Parkinsona często nie poddają się więc już leczeniu standardowemu za pomocą preparatów doustnych. Wśród osób z rozpoznaniem choroby Parkinsona jest to niewielka grupa pacjentów, jednak możliwości postępowania terapeutycznego w tej grupie są w naszym kraju minimalne. W sytuacji, w której leki doustne nie działają, jesteśmy bowiem zmuszeni sięgnąć po metody innowacyjne, a jedynie dostępne z nich obecnie w Polsce to metody neurochirurgiczne. Alternatywne lub uzupełniające metody farmakologiczne, w postaci zastosowania wlewów podskórnych apomorfiny lub dojelitowych wlewów specjalnego żelu zwierającego lewodopę z karbidopą, podawanych przez pompę w systemie Duodopa nie są w Polsce refundowane.
Zdaniem ekspertów w tym przypadku płatnik narodowy powinien w tym przypadku przyjąć stanowisko charakterystyczne dla oceniania innych leków sierocych w zakresie efektywności kosztowej, zdając sobie sprawę, że żadna z firm farmaceutycznych nie podjęłaby zainicjowania projektów badawczych wobec terapii przeznaczonych dla tak niewielkich grup pacjentów. Tymczasem system Duodopa nie jest w Polsce refundowany, a więc pacjenci z chorobą Parkinsona oporną na leczenie doustne, z przeciwwskazaniami do stosowania metody DBS lub u których metoda ta okazała się nieskuteczna, nie mają możliwości skorzystania z żadnej opcji skutecznego leczenia choroby, która w tym stadium eliminuje ich całkowicie z życia społecznego, zawodowego, a nawet rodzinnego.
