Medexpress: Jak wygląda obecnie w Polsce leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej?
S.G.: Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dorosłych jest koordynowane w ramach Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u dorosłych. To jest stowarzyszenie, które skupia przedstawicieli wszystkich akademickich i większych nieakademickich oddziałów hematologicznych w Polsce. Tych ośrodków jest prawie 30. Spotykamy się dwa razy w roku i w wąskich gronach eksperckich przygotowujemy protokoły dla pacjentów z ostrymi białaczkami. W odniesieniu do ostrej białaczki limfoblastycznej, w aktualnie obowiązującym protokole PALG ALL7 wyróżnione są cztery grupy chorych: pacjenci umownie młodsi (poniżej 50. roku życia), starsi (powyżej 50. roku życia) oraz z obecnością chromosomu Philadelphia lub bez niej. Podstawą leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej jest intensywna chemioterapia, którą podaje się w kilku etapach. Kolejno leczenie indukcyjne, konsolidujące i dalej podtrzymujące. Natomiast, u chorych z dużym ryzykiem niepowodzenia u tego typu terapii, wzmacnia się efekt za pomocą alogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych. Kryteria kwalifikujące do procedury przeszczepowej są bardzo ściśle określone i rozważa się je indywidualnie u każdego pacjenta.
Wspomniał Pan Profesor o dorosłych pacjentach, ale choroba ta dotyczy najczęściej dzieci. Jak wygląda w Polsce leczenie najmłodszych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną ?
S.G.: W Polsce dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną są również leczone w sposób skoordynowany. Pediatrzy także mają swoje towarzystwo, które ustala szczegóły terapii. Odbywa się to we współpracy z ośrodkami zagranicznymi. Wiem, że nasi pediatrzy bardzo mocno współpracują z pediatrami austriackimi i niemieckimi. To również jest intensywna chemioterapia, nawet bardziej niż u dorosłych, dlatego że dzieci zasadniczo lepiej tolerują leczenie i możliwe jest u nich stosowanie większych dawek.
Jakie miejsce w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej odgrywa obecnie immunoterapia? Czy ta stosunkowo nowa metoda zmieniła wiele w leczeniu tego nowotworu? Jakie są jej zalety, a jakie ograniczenia? W jakich grupach wiekowych może być stosowana?
S.G.: Immunoterapia jest pojęciem dosyć szerokim i obejmuje - w najprostszej formie - zastosowanie przeciwciał monoklonalnych, czyli takiego serum, które rozpoznaje antygeny specyficzne dla komórek nowotworowych. Przykładem takiej terapii jest rytuksymab. On w tej chwili, przynajmniej u dorosłych, dodawany jest rutynowo w ramach naszych protokołów terapeutycznych. Można powiedzieć, że nie ma istotnych ograniczeń, jeśli chodzi o dostęp do tego leku. Natomiast, w ostatnich latach, do terapii zostały wprowadzone nowsze formy leczenia m.in. przeciwciała bispecyficzne, czyli cząsteczki, które z jednej strony rozpoznają antygeny na komórkach nowotworowych, a z drugiej, rozpoznają też antygeny na limfocytach T, czyli komórkach naszego układu odpornościowego, które mają szansę zniszczyć komórki nowotworowe. W ten sposób zbliżają jedne [komórki] do drugich i angażują limfocyty T przeciwko komórkom białaczkowym. To leczenie, niestety, nie jest jeszcze u nas dostępne - nie jest refundowane. Liczymy na to, że w najbliższych miesiącach ta sytuacja zmieni się na lepsze. Skuteczność tej terapii jest udokumentowana w badaniach klinicznych u chorych z opornymi, nawrotowymi postaciami ostrej białaczki limfoblastycznej, którzy są populacją szczególnie źle rokującą jeżeli chodzi o długoletnie przeżycia. Oprócz przeciwciał bispecyficznych, których przedstawicielem jest blinatumomab, mamy też przeciwciała skoniugowane, tzn. cząsteczki rozpoznające antygen specyficzny dla nowotworu, do których dołączona jest trucizna – cząsteczka toksyczna. I rolą tych przeciwciał jest dostarczenie tej trucizny bezpośrednio do komórek nowotworowych. Lek, który jest w tej chwili najlepiej przebadany na świecie pod kątem chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną to inotuzumab ozogamicyny. Tu również wykazano jego pozytywny wpływ na szansę wyleczenia pacjentów z opornymi, nawrotowymi postaciami białaczki limfoblastycznej. On również nie jest jeszcze dostępny w Polsce. Proces refundacyjny jest jeszcze w toku. I w końcu najbardziej nowoczesna, najbardziej technologicznie zaawansowana metoda leczenia to stosowanie limfocytów T zmodyfikowanych genetycznie, w ten sposób, że rozpoznają one za pomocą wszczepionych w nie receptorów, antygeny na komórkach białaczkowych. To najbardziej zaawansowana technologia, bo wymaga zaangażowania technologii inżynierii genetycznej - tym limfocytom wszczepia się gen, który koduje specjalnie zaprogramowany receptor i umożliwia rozpoznanie komórki nowotworowej oraz jej niszczenie. Ta terapia pierwotnie została opracowana w USA. W tej chwili dwa produkty przejęte przez firmy farmaceutyczne zostały już zarejestrowane w Stanach Zjednoczonych i Europie. Ale trzeba powiedzieć, że w tej formie komercyjnej jest to leczenie niezwykle drogie i wykracza daleko poza cenowy standard typowej chemioterapii, do jakiej jesteśmy przyzwyczajeni.
